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公开(公告)号：CN105833275B
公开(公告)日：2019-12-27
申请号：CN201610280410.5
申请日：2016-04-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K45/00 , A61K31/352 , A61K31/19 , A61K31/506 , A61K31/137 , A61P35/02
Abstract: 本发明提供了一种利用重编程效应治疗白血病的方法，该方法包括将重编程因子Oct‑4、Sox‑2、Klf4和c‑Myc(简称OSKM)导入白血病细胞的步骤；或者是利用重编程小分子体外培养的步骤。促使白血病细胞启动重编程过程，从而引起白血病细胞凋亡，达到体外清除白血病细胞的目的；为日后临床治疗白血病提供新的思路与方法。
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公开(公告)号：CN118325842A
公开(公告)日：2024-07-12
申请号：CN202410772710.X
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
IPC: C12N5/10 , C12N15/113 , C12N9/22 , A61K35/28 , A61P7/00
Abstract: 本发明公开了一种工程化的细胞及其应用，所述工程化的细胞与野生型的相比，缺少或降低HLA‑A蛋白和/或HLA‑B蛋白的表达。本发明公开的工程化的细胞可以显著减少人造血细胞输注后的免疫排斥反应，同时在体内的植入率和长期重建能力显著提高，该细胞将显著扩大已有脐血和骨髓供体库的使用，减少招募大量供体以匹配受体的需要，增加HLA匹配供者的概率，从而扩大临床级同种异体细胞的输注。工程化的细胞作为通用细胞的来源，可实现HLA匹配的现货型细胞疗法，具有重要的临床移植治疗前景。
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公开(公告)号：CN117165588A
公开(公告)日：2023-12-05
申请号：CN202310930746.1
申请日：2023-07-26
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , C07K19/00 , C12N15/62 , C12N15/867
Abstract: 本申请涉及一种小型高效的CRISPRa内源性基因转录激活工具，具体为一种基于UniCas12f基因编辑系统改造的融合蛋白和向导RNA、以及包含所述融合蛋白和向导RNA的转录激活体系dCasMINI‑SAM。本申请还保护将所述改造的向导RNA和dCasMINI‑SAM体系用于内源基因转录激活调控，或用于在细胞内进行基因激活表达的应用。本申请的转录激活工具极大的改善了对内源性基因位点的激活效果，且可以同时对内源性多个基因同时进行激活，具有广阔的应用潜力。
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公开(公告)号：CN113025659B
公开(公告)日：2023-01-10
申请号：CN202110262182.X
申请日：2021-03-10
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/864 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P7/04
Abstract: 本发明提供了一种治疗A型血友病的基因编辑系统及其应用，所述基因编辑系统包括CRISPR‑SaCas9基因编辑载体和F8供体载体；所述CRISPR‑SaCas9基因编辑载体包括串联的SaCas9编码基因和sgRNA，所述sgRNA的靶基因为Alb基因内含子；所述F8供体载体包括截短型F8基因。本发明利用腺相关病毒将SaCas9、sgRNA和BDDF8导入肝细胞，BDDF8通过NHEJ途径定点插入到Alb内含子位点，剪接形成Alb和BDDF8的融合转录本，自断裂多肽促使形成Alb和BDDF8蛋白两种蛋白，F8在小鼠中稳定表达一年，所述基因编辑系统无毒副作用，是潜在的A型血友病治疗药物。
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公开(公告)号：CN113969311A
公开(公告)日：2022-01-25
申请号：CN202111220895.6
申请日：2021-10-20
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12Q1/6869 , C12Q1/6827 , G16B20/50 , G16B30/10
Abstract: 本发明公开了一种检测基因编辑后的突变的方法。本发明开发了一套长片段分析流程，使用长片段PCR、Nanopore测序、python脚本分析测序数据，可以自动根据barcode信息，对测序数据进行分流，提取出相应的长片段数据，之后自动使用minimap2将分流后的文件比对，同时还可以对指定的文件分析其HDR插入率、大片段删除率，不仅弥补了二代测序对大片段分析的不足，而且在短片段的检测方面，检测结果优于基于二代测序的方法。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN113416730A
公开(公告)日：2021-09-21
申请号：CN202110767814.8
申请日：2021-07-07
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/864 , C12N15/90
Abstract: 本发明涉及一种降低细胞因基因编辑产生的大片段删除突变的方法。所述降低细胞因基因编辑产生的大片段删除突变的方法包括向细胞中导入基因编辑元件和辅助核苷酸，进行基因编辑，所述辅助核苷酸包括能够促进基因编辑位点进行同源重组修复或非同源性末端连接修复的核苷酸。本发明中，通过在基因编辑位点整合核苷酸序列，能够有效降低大片段删除突变，采用单链寡核苷酸(ssODN)、双链寡核苷酸或腺相关病毒与基因编辑元件共转化入细胞进行基因编辑，能够显著降低编辑位点附近大片段删除概率，并能保证高效的基因编辑效率，对提高基因编辑治疗的安全性具有重要意义。
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公开(公告)号：CN113265377A
公开(公告)日：2021-08-17
申请号：CN202110656914.3
申请日：2021-06-11
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N5/0783 , C12N5/071
Abstract: 本发明涉及一种动脉内皮促进功能性T细胞再生的方法。在该方法中，动脉内皮通过促进具有T系偏向的造血祖细胞再生，进而促进功能性T细胞再生。本发明重点优化了人多能干细胞(hPSC)向T细胞分化的第一阶段，发现hPSC来源的自体动脉内皮细胞可以提高造血祖细胞的T系分化潜能，经自体动脉内皮得到的T细胞具有与正常人外周血T细胞类似的功能。hPSC‑T诱导分化体系的建立将为嵌合抗原受体T细胞(CAR‑T)治疗提供源源不断的T细胞资源；经验证，hPSC来源的CD19‑CAR‑T细胞具有潜在的体内外肿瘤杀伤效应。
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公开(公告)号：CN112899237A
公开(公告)日：2021-06-04
申请号：CN202110119486.0
申请日：2021-01-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了CDKN1A基因报告细胞系及其构建方法和应用，所述CDKN1A基因报告细胞系的基因组中整合有荧光蛋白表达元件；所述荧光蛋白表达元件位于CDKN1A基因的终止密码子上游。本发明利用CRISPR‑Cas9基因编辑技术将荧光蛋白基因敲入到CDKN1A基因的终止密码子前使其融合表达，荧光强度直接指示CDKN1A表达水平，所述CDKN1A基因报告细胞系可用于CDKN1A表达调控研究、发现CDKN1A的表达调控因子、筛选靶向细胞周期的小分子药物、检测病毒载体毒性以及大规模筛选调控载体转导毒性的小分子化合物，还可用于大规模筛选高效率sgRNA、快速检测CRISPR‑Cas9切割效率等。
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公开(公告)号：CN108714218B
公开(公告)日：2021-02-26
申请号：CN201810553605.1
申请日：2016-04-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K45/00 , A61K31/352 , A61K31/19 , A61K31/506 , A61K31/137 , A61P35/02
Abstract: 本发明提供了一种利用重编程效应治疗白血病的方法，该方法包括将重编程因子Oct‑4、Sox‑2、Klf4和c‑Myc(简称OSKM)导入白血病细胞的步骤；或者是利用重编程小分子体外培养的步骤。促使白血病细胞启动重编程过程，从而引起白血病细胞凋亡，达到体外清除白血病细胞的目的；为日后临床治疗白血病提供新的思路与方法。
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公开(公告)号：CN119454758A
公开(公告)日：2025-02-18
申请号：CN202510051813.1
申请日：2025-01-14
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
IPC: A61K35/28 , C12N5/0775 , C12N5/0789 , C12N5/078 , A61P7/06 , A61P37/06
Abstract: 本发明公开了一种间充质干细胞及其应用。本发明公开的MLPH+LPXN+MSCs可作为临床治疗GVHD同时促进造血干细胞移植后再生重建的细胞药物，可优先应用于移植物造血功能不良和GVHD等排异的临床治疗，为临床疾病的针对性治疗，选择合适的MSCs产品提供理论依据。MLPH+和LPXN+作为不同培养阶段MSCs产品的生物标志物，用于不同适应症疾病的治疗，为MSCs细胞药物制备的质控标准、标准化生产提供参考，在精准医疗方面具有重要的转化应用前景。
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