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公开(公告)号：CN118813625A
公开(公告)日：2024-10-22
申请号：CN202411229943.1
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
Abstract: 本发明公开了一种sgRNA，所述sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑21之一所示。本公开提供的sgRNA可高效敲除或敲降人类的HLA‑A基因，并且几乎全部覆盖中国人群HLA‑A基因型的sgRNA。本公开提供的sgRNA具有高度的靶向性，在人造血细胞中敲除或敲降HLA‑A基因后对其HLA‑B、HLA‑C和HLA‑II类分子的表达无显著影响，细胞毒性低，在基因治疗方面显示出明显优势，在细胞治疗领域具有很大的临床应用前景。
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公开(公告)号：CN118325904B
公开(公告)日：2024-10-01
申请号：CN202410772696.3
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
Abstract: 本发明公开了一种sgRNA，所述sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑21之一所示。本公开提供的sgRNA可高效敲除或敲降人类的HLA‑A基因，并且几乎全部覆盖中国人群HLA‑A基因型的sgRNA。本公开提供的sgRNA具有高度的靶向性，在人造血细胞中敲除或敲降HLA‑A基因后对其HLA‑B、HLA‑C和HLA‑II类分子的表达无显著影响，细胞毒性低，在基因治疗方面显示出明显优势，在细胞治疗领域具有很大的临床应用前景。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN118325842B
公开(公告)日：2025-01-24
申请号：CN202410772710.X
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
IPC: C12N5/10 , C12N15/113 , C12N9/22 , A61K35/28 , A61P7/00
Abstract: 本发明公开了一种工程化的细胞及其应用，所述工程化的细胞与野生型的相比，缺少或降低HLA‑A蛋白和/或HLA‑B蛋白的表达。本发明公开的工程化的细胞可以显著减少人造血细胞输注后的免疫排斥反应，同时在体内的植入率和长期重建能力显著提高，该细胞将显著扩大已有脐血和骨髓供体库的使用，减少招募大量供体以匹配受体的需要，增加HLA匹配供者的概率，从而扩大临床级同种异体细胞的输注。工程化的细胞作为通用细胞的来源，可实现HLA匹配的现货型细胞疗法，具有重要的临床移植治疗前景。
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公开(公告)号：CN105833275B
公开(公告)日：2019-12-27
申请号：CN201610280410.5
申请日：2016-04-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K45/00 , A61K31/352 , A61K31/19 , A61K31/506 , A61K31/137 , A61P35/02
Abstract: 本发明提供了一种利用重编程效应治疗白血病的方法，该方法包括将重编程因子Oct‑4、Sox‑2、Klf4和c‑Myc(简称OSKM)导入白血病细胞的步骤；或者是利用重编程小分子体外培养的步骤。促使白血病细胞启动重编程过程，从而引起白血病细胞凋亡，达到体外清除白血病细胞的目的；为日后临床治疗白血病提供新的思路与方法。
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公开(公告)号：CN118325904A
公开(公告)日：2024-07-12
申请号：CN202410772696.3
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
Abstract: 本发明公开了一种sgRNA，所述sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑21之一所示。本公开提供的sgRNA可高效敲除或敲降人类的HLA‑A基因，并且几乎全部覆盖中国人群HLA‑A基因型的sgRNA。本公开提供的sgRNA具有高度的靶向性，在人造血细胞中敲除或敲降HLA‑A基因后对其HLA‑B、HLA‑C和HLA‑II类分子的表达无显著影响，细胞毒性低，在基因治疗方面显示出明显优势，在细胞治疗领域具有很大的临床应用前景。
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公开(公告)号：CN118325842A
公开(公告)日：2024-07-12
申请号：CN202410772710.X
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
IPC: C12N5/10 , C12N15/113 , C12N9/22 , A61K35/28 , A61P7/00
Abstract: 本发明公开了一种工程化的细胞及其应用，所述工程化的细胞与野生型的相比，缺少或降低HLA‑A蛋白和/或HLA‑B蛋白的表达。本发明公开的工程化的细胞可以显著减少人造血细胞输注后的免疫排斥反应，同时在体内的植入率和长期重建能力显著提高，该细胞将显著扩大已有脐血和骨髓供体库的使用，减少招募大量供体以匹配受体的需要，增加HLA匹配供者的概率，从而扩大临床级同种异体细胞的输注。工程化的细胞作为通用细胞的来源，可实现HLA匹配的现货型细胞疗法，具有重要的临床移植治疗前景。
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公开(公告)号：CN108714218B
公开(公告)日：2021-02-26
申请号：CN201810553605.1
申请日：2016-04-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K45/00 , A61K31/352 , A61K31/19 , A61K31/506 , A61K31/137 , A61P35/02
Abstract: 本发明提供了一种利用重编程效应治疗白血病的方法，该方法包括将重编程因子Oct‑4、Sox‑2、Klf4和c‑Myc(简称OSKM)导入白血病细胞的步骤；或者是利用重编程小分子体外培养的步骤。促使白血病细胞启动重编程过程，从而引起白血病细胞凋亡，达到体外清除白血病细胞的目的；为日后临床治疗白血病提供新的思路与方法。
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