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公开(公告)号：CN119746089A
公开(公告)日：2025-04-04
申请号：CN202510265291.5
申请日：2025-03-07
Applicant: 细胞生态海河实验室 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K47/46 , A61K9/19 , A61K9/51 , A61K31/7088 , A61K39/00
Abstract: 本发明公开了一种脂质纳米颗粒的冷冻保护剂，所述冷冻保护剂中包括在冷冻过程中形成玻璃态的物质，所述冷冻保护剂中还包括体积百分数为5%~70%的血浆和/或血清。本发明的冷冻保护剂解决了LNP冷冻保存过程中的功能受损及粒径增大问题，操作简便，适用性广泛与免疫反应小，有利于LNP在开发临床产品中的应用，助力其在临床治疗和疾病预防等领域的推广。
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公开(公告)号：CN113969311B
公开(公告)日：2024-02-23
申请号：CN202111220895.6
申请日：2021-10-20
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12Q1/6869 , C12Q1/6827 , G16B20/50 , G16B30/10
Abstract: 本发明公开了一种检测基因编辑后的突变的方法。本发明开发了一套长片段分析流程，使用长片段PCR、Nanopore测序、python脚本分析测序数据，可以自动根据barcode信息，对测序数据进行分流，提取出相应的长片段数据，之后自动使用minimap2将分流后的文件比对，同时还可以对指定的文件分析其HDR插入率、大片段删除率，不仅弥补了二代测序对大片段分析的不足，而且在短片段的检测方面，检测结果优于基于二代测序的方法。
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公开(公告)号：CN113528437B
公开(公告)日：2023-08-25
申请号：CN202110766907.9
申请日：2021-07-07
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N5/0783 , C12N15/09
Abstract: 本发明提供了一种增强基因编辑效率的试剂盒及其应用，所述增强基因编辑效率的试剂盒包括基因编辑系统和增强剂；所述增强剂包括血清替代物。本发明还提供了一种增强基因编辑效率的方法，所述方法包括：将所述的基因编辑系统导入受体细胞中，再向培养基中加入血清替代物，孵育，继续培养。本发明所述增强基因编辑效率的试剂盒可以提高基因编辑的效率，使用简单，操作方便；所述增强基因编辑效率的方法技术成熟，成功率高，具有广阔的应用前景。
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公开(公告)号：CN112359065B
公开(公告)日：2023-04-07
申请号：CN202010994864.5
申请日：2020-09-21
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/87 , C12N15/864 , C12N15/85 , C12N5/10
Abstract: 本发明提供了一种提高基因敲入效率的小分子组合物；所述小分子组合物包括非同源末端连接修复途径的抑制剂(NHEJ抑制剂)和组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDAC抑制剂)。最佳的小分子组合物为：M3814+Trichostatin A。本发明还提供了在人原代细胞中实现高效基因敲入的方法，所述方法包括：将基因组编辑组合物引入人原代细胞中，加入所述小分子组合物，使染色质结构松散并且抑制非同源末端连接，提高基因敲入效率。该方法的效率比采用CRISPR/Cas9等RNA引导的核酸内切酶的传统基因组编辑方法的效率显著更高。
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公开(公告)号：CN113416730B
公开(公告)日：2023-04-04
申请号：CN202110767814.8
申请日：2021-07-07
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/864 , C12N15/90
Abstract: 本发明涉及一种降低细胞因基因编辑产生的大片段删除突变的方法。所述降低细胞因基因编辑产生的大片段删除突变的方法包括向细胞中导入基因编辑元件和辅助核苷酸，进行基因编辑，所述辅助核苷酸包括能够促进基因编辑位点进行同源重组修复或非同源性末端连接修复的核苷酸。本发明中，通过在基因编辑位点整合核苷酸序列，能够有效降低大片段删除突变，采用单链寡核苷酸(ssODN)、双链寡核苷酸或腺相关病毒与基因编辑元件共转化入细胞进行基因编辑，能够显著降低编辑位点附近大片段删除概率，并能保证高效的基因编辑效率，对提高基因编辑治疗的安全性具有重要意义。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN113995773A
公开(公告)日：2022-02-01
申请号：CN202111286367.0
申请日：2021-11-02
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K35/28 , A61P7/06 , C12N5/10 , C12N15/12 , C12N15/867 , A01K67/027
Abstract: 本发明公开了一种增强人造血干细胞(HSCs)移植能力的药物及其应用。所述药物包括过表达细胞因子的人间充质干细胞，所述细胞因子包括PDGFB、EGF或FGF2中的任意一种或至少两种的组合。本发明将过表达细胞因子的人间充质干细胞与人造血干细胞共移植，优化人造血干细胞植入的微环境，能提高人HSCs的植入率和造血重建能力，并显著提高人造血干细胞的自我更新能力，促进了人造血干细胞移植方面的研究，也为NOD‑SCID小鼠移植模型广泛地应用于临床和科学研究提供了新的思路。
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公开(公告)号：CN113549650A
公开(公告)日：2021-10-26
申请号：CN202110756753.5
申请日：2021-07-05
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了一种CRISPR‑SaCas9基因编辑系统及其应用。所述基因编辑系统包括SaCas9载体、sgRNA载体和同源重组模板pDonor载体。本发明通过选择合适的SaCas9载体的核定位信号、sgRNA载体的骨架结构以及sgRNA载体的靶序列长度等多种手段，提高了mNeonGreen在人诱导多能干细胞中EEF1A1位点和GAPDH位点的基因敲入效率。同时，本发明还系统比较了不同sgRNA长度的SpCas9和SaCas9针对同一位点的打靶效率和脱靶效率，最终得知本发明提供的CRISPR‑SaCas9基因编辑系统是一种打靶效率高、脱靶效率低的新型基因编辑载体系统。
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公开(公告)号：CN119979610A
公开(公告)日：2025-05-13
申请号：CN202510458697.5
申请日：2025-04-14
Applicant: 细胞生态海河实验室 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/85 , C12N15/12 , C12N15/113 , C12N5/10
Abstract: 本发明提供了一种用于血细胞的重编程载体及其应用。通过本公开中的技术方案，可以为iPSC的高效重编程及应用提供低成本、高效益的解决方案，显著推动了iPSC在临床与科研领域的广泛应用，尤其是在疾病模型、药物筛选、细胞治疗等方面的研究和实践中，具有重要的应用价值和发展潜力。
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公开(公告)号：CN117275576A
公开(公告)日：2023-12-22
申请号：CN202310557911.3
申请日：2023-05-17
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明公开了一种全长质粒质控的方法。所述方法包括：利用靶向质粒骨架序列的Cas9/sgRNA复合物将环状质粒线性化，然后进行纳米孔测序得到原始数据，将得到的原始数据进行自动化分流，并分析得到测序完整性、数据预警、质粒中存在的插入、缺失或突变情况、污染情况判定，最终将所有相关结果自动输出到一个单独的报告文件中，得到全长质粒的质控信息。本发明的方法能够低成本、高效率地直接在单分子水平上对质粒序列进行全长测序，不依赖PCR，同时能够辨别出质粒的少量污染情况。
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公开(公告)号：CN112921054B
公开(公告)日：2023-01-24
申请号：CN202110379047.3
申请日：2021-04-08
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/867 , C12N15/12 , C12N15/113 , C12N7/01 , A61K38/42 , A61P7/06 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了一种用于治疗β‑地中海贫血的慢病毒载体及其制备方法和应用，所述慢病毒载体包括HBB表达框；所述HBB表达框包括串联的DNase I高敏位点、启动子、HBB编码基因和增强子；所述DNase I高敏位点包括串联表达的HS4、HS3和HS2；所述HBB编码基因包括T87Q突变。本发明通过精简顺式调控元件的长度、使用突变型HBG启动子、优化启动子长度、对潜在的转录终止信号进行沉默突变等多种手段，开发出了新型慢病毒载体，所述慢病毒载体能够实现β‑珠蛋白过表达，其中HBB表达模块总长度约5kb，与BB305载体相比，载体滴度提高了2～4倍，红系分化后β‑珠蛋白表达水平提高了2倍左右。
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