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公开(公告)号：CN119746089A
公开(公告)日：2025-04-04
申请号：CN202510265291.5
申请日：2025-03-07
Applicant: 细胞生态海河实验室 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K47/46 , A61K9/19 , A61K9/51 , A61K31/7088 , A61K39/00
Abstract: 本发明公开了一种脂质纳米颗粒的冷冻保护剂，所述冷冻保护剂中包括在冷冻过程中形成玻璃态的物质，所述冷冻保护剂中还包括体积百分数为5%~70%的血浆和/或血清。本发明的冷冻保护剂解决了LNP冷冻保存过程中的功能受损及粒径增大问题，操作简便，适用性广泛与免疫反应小，有利于LNP在开发临床产品中的应用，助力其在临床治疗和疾病预防等领域的推广。
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公开(公告)号：CN113969311B
公开(公告)日：2024-02-23
申请号：CN202111220895.6
申请日：2021-10-20
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12Q1/6869 , C12Q1/6827 , G16B20/50 , G16B30/10
Abstract: 本发明公开了一种检测基因编辑后的突变的方法。本发明开发了一套长片段分析流程，使用长片段PCR、Nanopore测序、python脚本分析测序数据，可以自动根据barcode信息，对测序数据进行分流，提取出相应的长片段数据，之后自动使用minimap2将分流后的文件比对，同时还可以对指定的文件分析其HDR插入率、大片段删除率，不仅弥补了二代测序对大片段分析的不足，而且在短片段的检测方面，检测结果优于基于二代测序的方法。
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公开(公告)号：CN112359065B
公开(公告)日：2023-04-07
申请号：CN202010994864.5
申请日：2020-09-21
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/87 , C12N15/864 , C12N15/85 , C12N5/10
Abstract: 本发明提供了一种提高基因敲入效率的小分子组合物；所述小分子组合物包括非同源末端连接修复途径的抑制剂(NHEJ抑制剂)和组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDAC抑制剂)。最佳的小分子组合物为：M3814+Trichostatin A。本发明还提供了在人原代细胞中实现高效基因敲入的方法，所述方法包括：将基因组编辑组合物引入人原代细胞中，加入所述小分子组合物，使染色质结构松散并且抑制非同源末端连接，提高基因敲入效率。该方法的效率比采用CRISPR/Cas9等RNA引导的核酸内切酶的传统基因组编辑方法的效率显著更高。
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公开(公告)号：CN113549650A
公开(公告)日：2021-10-26
申请号：CN202110756753.5
申请日：2021-07-05
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了一种CRISPR‑SaCas9基因编辑系统及其应用。所述基因编辑系统包括SaCas9载体、sgRNA载体和同源重组模板pDonor载体。本发明通过选择合适的SaCas9载体的核定位信号、sgRNA载体的骨架结构以及sgRNA载体的靶序列长度等多种手段，提高了mNeonGreen在人诱导多能干细胞中EEF1A1位点和GAPDH位点的基因敲入效率。同时，本发明还系统比较了不同sgRNA长度的SpCas9和SaCas9针对同一位点的打靶效率和脱靶效率，最终得知本发明提供的CRISPR‑SaCas9基因编辑系统是一种打靶效率高、脱靶效率低的新型基因编辑载体系统。
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公开(公告)号：CN113025659A
公开(公告)日：2021-06-25
申请号：CN202110262182.X
申请日：2021-03-10
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/864 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P7/04
Abstract: 本发明提供了一种治疗A型血友病的基因编辑系统及其应用，所述基因编辑系统包括CRISPR‑SaCas9基因编辑载体和F8供体载体；所述CRISPR‑SaCas9基因编辑载体包括串联的SaCas9编码基因和sgRNA，所述sgRNA的靶基因为Alb基因内含子；所述F8供体载体包括截短型F8基因。本发明利用腺相关病毒将SaCas9、sgRNA和BDDF8导入肝细胞，BDDF8通过NHEJ途径定点插入到Alb内含子位点，剪接形成Alb和BDDF8的融合转录本，自断裂多肽促使形成Alb和BDDF8蛋白两种蛋白，F8在小鼠中稳定表达一年，所述基因编辑系统无毒副作用，是潜在的A型血友病治疗药物。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN110678553A
公开(公告)日：2020-01-10
申请号：CN201880030560.8
申请日：2018-08-21
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了一种在哺乳动物干细胞中编辑目标基因组DNA的方法。所述方法包括：将细胞凋亡调控因子和基因组编辑组合物引入哺乳动物干细胞中，生成过表达所述细胞凋亡调控因子的经修饰的哺乳动物干细胞，其中所述细胞凋亡调控因子为BCL-XL，其中，所述基因组编辑组合物为基因组编辑核酸内切酶，所述基因组编辑核酸内切酶在哺乳动物干细胞的基因组DNA的所需目标序列内进行切割，并编辑目标基因组DNA。
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公开(公告)号：CN119979610A
公开(公告)日：2025-05-13
申请号：CN202510458697.5
申请日：2025-04-14
Applicant: 细胞生态海河实验室 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/85 , C12N15/12 , C12N15/113 , C12N5/10
Abstract: 本发明提供了一种用于血细胞的重编程载体及其应用。通过本公开中的技术方案，可以为iPSC的高效重编程及应用提供低成本、高效益的解决方案，显著推动了iPSC在临床与科研领域的广泛应用，尤其是在疾病模型、药物筛选、细胞治疗等方面的研究和实践中，具有重要的应用价值和发展潜力。
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公开(公告)号：CN110678553B
公开(公告)日：2023-08-11
申请号：CN201880030560.8
申请日：2018-08-21
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了一种在哺乳动物干细胞中编辑目标基因组DNA的方法。所述方法包括：将细胞凋亡调控因子和基因组编辑组合物引入哺乳动物干细胞中，生成过表达所述细胞凋亡调控因子的经修饰的哺乳动物干细胞，其中所述细胞凋亡调控因子为BCL‑XL，其中，所述基因组编辑组合物为基因组编辑核酸内切酶，所述基因组编辑核酸内切酶在哺乳动物干细胞的基因组DNA的所需目标序列内进行切割，并编辑目标基因组DNA。
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公开(公告)号：CN117275576A
公开(公告)日：2023-12-22
申请号：CN202310557911.3
申请日：2023-05-17
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明公开了一种全长质粒质控的方法。所述方法包括：利用靶向质粒骨架序列的Cas9/sgRNA复合物将环状质粒线性化，然后进行纳米孔测序得到原始数据，将得到的原始数据进行自动化分流，并分析得到测序完整性、数据预警、质粒中存在的插入、缺失或突变情况、污染情况判定，最终将所有相关结果自动输出到一个单独的报告文件中，得到全长质粒的质控信息。本发明的方法能够低成本、高效率地直接在单分子水平上对质粒序列进行全长测序，不依赖PCR，同时能够辨别出质粒的少量污染情况。
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公开(公告)号：CN112921054B
公开(公告)日：2023-01-24
申请号：CN202110379047.3
申请日：2021-04-08
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/867 , C12N15/12 , C12N15/113 , C12N7/01 , A61K38/42 , A61P7/06 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了一种用于治疗β‑地中海贫血的慢病毒载体及其制备方法和应用，所述慢病毒载体包括HBB表达框；所述HBB表达框包括串联的DNase I高敏位点、启动子、HBB编码基因和增强子；所述DNase I高敏位点包括串联表达的HS4、HS3和HS2；所述HBB编码基因包括T87Q突变。本发明通过精简顺式调控元件的长度、使用突变型HBG启动子、优化启动子长度、对潜在的转录终止信号进行沉默突变等多种手段，开发出了新型慢病毒载体，所述慢病毒载体能够实现β‑珠蛋白过表达，其中HBB表达模块总长度约5kb，与BB305载体相比，载体滴度提高了2～4倍，红系分化后β‑珠蛋白表达水平提高了2倍左右。
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