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公开(公告)号:CN115976028B
公开(公告)日:2025-03-25
申请号:CN202310034281.1
申请日:2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P3/10
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN112218950A
公开(公告)日:2021-01-12
申请号:CN201980034569.0
申请日:2019-06-12
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P9/00 , A61P43/00
Abstract: 本发明确立了心功能障碍的治疗法。本发明提供了寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与肌营养不良蛋白基因的内含子55区域的一部分互补的核苷酸序列的、碱基数为15~30的寡核苷酸,其包含5’‑TGTCTTCCT‑3’或5’‑CAGCTTGAACCGGGC‑3’(SEQ ID NO:64)的序列(其中,序列中的T可以为U)。本发明提供了心功能障碍的预防和/或治疗药,其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。本发明提供了Dp116表达抑制剂,其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN115976028A
公开(公告)日:2023-04-18
申请号:CN202310034281.1
申请日:2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P3/10
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN111511915A
公开(公告)日:2020-08-07
申请号:CN201980006746.4
申请日:2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P3/10 , A61P43/00
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN102884053B
公开(公告)日:2016-03-02
申请号:CN201180022830.9
申请日:2011-03-14
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C07D233/64 , A61K31/4164 , A61K31/4439 , A61P7/02 , A61P9/10 , A61P31/04 , A61P43/00 , C07D401/04
CPC classification number: A61K31/4164 , A61K31/4178 , A61K31/427 , A61K31/4439 , A61K31/4709 , A61K31/4725 , A61K31/506 , C07D233/64 , C07D401/04
Abstract: 下列通式(I)所代表的化合物或其药理学可接受的盐,其中R1代表可以被一个至三个选自取代基团A的基团(取代基团A∶羟基,卤代,氰基,硝基,氨基,羧基,C1至C3烷基,等等)取代的C1至C6烷基,等等;R2、R3和R8各自独立地代表氢原子或C1至C3烷基;R4、R5、R6、R7、R9和R10各自独立地代表氢原子等等;R11代表氢原子等等,其具有TAFIa酶抑制活性,并且用作心肌梗塞、心绞痛、急性冠状动脉综合症、脑梗塞、深静脉血栓形成、肺栓塞等等的治疗药物。
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公开(公告)号:CN104245951A
公开(公告)日:2014-12-24
申请号:CN201380019311.6
申请日:2013-04-08
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C12P41/00 , C07C45/85 , C07C49/627 , C07C227/12 , C07C229/32 , C07B57/00
CPC classification number: C07C227/22 , C07B57/00 , C07C45/85 , C07C201/12 , C07C227/04 , C07C227/12 , C07C227/18 , C07C229/32 , C07C2602/20 , C12P7/02 , C12P7/26 , C12P41/002 , C07C49/627 , C07C205/50
Abstract: 本发明解决的问题是高效地制备旋光性的二环化合物。本发明使用酶高效地制备旋光性的二环化合物。
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公开(公告)号:CN104245951B
公开(公告)日:2018-08-24
申请号:CN201380019311.6
申请日:2013-04-08
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C12P41/00 , C07C45/85 , C07C49/627 , C07C227/12 , C07C229/32 , C07B57/00
CPC classification number: C07C227/22 , C07B57/00 , C07C45/85 , C07C201/12 , C07C227/04 , C07C227/12 , C07C227/18 , C07C229/32 , C07C2602/20 , C12P7/02 , C12P7/26 , C12P41/002 , C07C49/627 , C07C205/50
Abstract: 本发明解决的问题是高效地制备旋光性的二环化合物。本发明使用酶高效地制备旋光性的二环化合物。
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公开(公告)号:CN101679298A
公开(公告)日:2010-03-24
申请号:CN200880018967.5
申请日:2008-04-02
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C07D235/12 , A61K31/4184 , A61K31/437 , A61P1/04 , A61P1/16 , A61P1/18 , A61P3/04 , A61P3/06 , A61P3/10 , A61P7/00 , A61P7/10 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P9/12 , A61P11/06 , A61P15/00 , A61P17/04 , A61P17/06 , A61P17/10 , A61P17/16 , A61P19/10 , A61P25/28 , A61P27/02 , A61P27/14 , A61P29/00 , A61P35/00 , A61P43/00 , C07D405/12 , C07D471/04
CPC classification number: C07D213/82 , C07D277/20 , C07D277/56 , C07D295/14 , C07D333/38 , C07D417/12
Abstract: 新的稠合二环杂芳基衍生物,其具有良好的降血糖作用且治疗糖类和脂质代谢病症或由过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)γ介导的疾病和/或预防这些疾病的发作,或其药理学上可接受的盐。具有下面通式(I)的化合物或其药理学上可接受的盐:其中R 1 表示C 1 -C 6 烷基、任选由独立地选自取代基组a的1-5个基团取代的C 6 -C 10 芳基等;R 2 表示C 1 -C 6 烷基;R 3 表示任选由独立地选自取代基组a的1-5个基团取代的C 6 -C 10 芳基等;Q表示由式=CH-表示的基团或氮原子;和取代基组a包括卤素原子、C 1 -C 6 烷基、C 1 -C 6 羟烷基等。
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公开(公告)号:CN110199023A
公开(公告)日:2019-09-03
申请号:CN201780081708.6
申请日:2017-12-25
Applicant: 第一三共株式会社 , 国立大学法人神戸大学
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P13/12
Abstract: 本发明确立阿尔波特氏综合症的分子治疗法。本发明涉及一种寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸的碱基数为15~30且包含与COL4A5基因的cDNA互补的核苷酸序列,并且可诱导阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的跳跃。本发明的医药(阿尔波特氏综合症治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN101679298B
公开(公告)日:2013-10-23
申请号:CN200880018967.5
申请日:2008-04-02
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C07D235/12 , A61K31/4184 , A61K31/437 , A61P1/04 , A61P1/16 , A61P1/18 , A61P3/04 , A61P3/06 , A61P3/10 , A61P7/00 , A61P7/10 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P9/12 , A61P11/06 , A61P15/00 , A61P17/04 , A61P17/06 , A61P17/10 , A61P17/16 , A61P19/10 , A61P25/28 , A61P27/02 , A61P27/14 , A61P29/00 , A61P35/00 , A61P43/00 , C07D405/12 , C07D471/04
CPC classification number: C07D213/82 , C07D277/20 , C07D277/56 , C07D295/14 , C07D333/38 , C07D417/12
Abstract: 新的稠合二环杂芳基衍生物,其具有良好的降血糖作用且治疗糖类和脂质代谢病症或由过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)γ介导的疾病和/或预防这些疾病的发作,或其药理学上可接受的盐。具有下面通式(I)的化合物或其药理学上可接受的盐:[化学式I]其中R1表示C1-C6烷基、任选由独立地选自取代基组a的1-5个基团取代的C6-C10芳基等;R2表示C1-C6烷基;R3表示任选由独立地选自取代基组a的1-5个基团取代的C6-C10芳基等;Q表示由式=CH-表示的基团或氮原子;和取代基组a包括卤素原子、C1-C6烷基、C1-C6羟烷基等。
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