公开(公告)号：CN115976028A

公开(公告)日：2023-04-18

申请号：CN202310034281.1

申请日：2019-03-05

Applicant: 第一三共株式会社 ,  学校法人神户学院

Inventor： 小泉诚 ,  大西朗之 ,  益田刚 ,  岩本充广 ,  关口幸子 ,  伊藤健太郎 ,  辻真之介 ,  松尾雅文

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7088 ,  A61P3/10

Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。

公开(公告)号：CN111511915A

公开(公告)日：2020-08-07

申请号：CN201980006746.4

申请日：2019-03-05

Applicant: 第一三共株式会社 ,  学校法人神户学院

Inventor： 小泉诚 ,  大西朗之 ,  益田刚 ,  岩本充广 ,  关口幸子 ,  伊藤健太郎 ,  辻真之介 ,  松尾雅文

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P3/10 ,  A61P43/00

Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。

公开(公告)号：CN115976028B

公开(公告)日：2025-03-25

申请号：CN202310034281.1

申请日：2019-03-05

Applicant: 第一三共株式会社 ,  学校法人神户学院

Inventor： 小泉诚 ,  大西朗之 ,  益田刚 ,  岩本充广 ,  关口幸子 ,  伊藤健太郎 ,  辻真之介 ,  松尾雅文

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7088 ,  A61P3/10

Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。

公开(公告)号：CN119326905A

公开(公告)日：2025-01-21

申请号：CN202411210395.8

申请日：2020-09-09

Applicant: 第一三共株式会社

Inventor： 小泉诚 ,  岩本充广 ,  关口幸子 ,  伊藤健太郎

IPC: A61K47/54 ,  C07H21/02 ,  C07H1/00 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7088 ,  A61P13/12 ,  A61P27/02 ,  A61P3/04 ,  A61P3/10 ,  A61P31/04 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P43/00 ,  A61P7/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P1/00 ,  A61P1/16 ,  A61P11/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/87 ,  C12N5/10

Abstract: 本发明涉及双触角N‑乙酰基‑D‑半乳糖胺(GalNAc)配体‑寡核苷酸偶联物，以及用于制备该偶联物的方法。本发明提供了一种具有预期在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列的寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐，以及含有该偶联物或其药学上可接受的盐作为活性成分的药物或类似物。

公开(公告)号：CN114616332B

公开(公告)日：2024-09-20

申请号：CN202080077913.7

申请日：2020-09-09

Applicant: 第一三共株式会社

Inventor： 小泉诚 ,  岩本充广 ,  关口幸子 ,  伊藤健太郎

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/87 ,  C12N5/10 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P1/00 ,  A61P1/16 ,  A61P3/04 ,  A61P3/10 ,  A61P7/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P27/02 ,  A61P31/04 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P43/00

Abstract: 本发明提供了一种具有预期在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列的寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐，以及含有该偶联物或其药学上可接受的盐作为活性成分的药物或类似物。

公开(公告)号：CN114616332A

公开(公告)日：2022-06-10

申请号：CN202080077913.7

申请日：2020-09-09

Applicant: 第一三共株式会社

Inventor： 小泉诚 ,  岩本充广 ,  关口幸子 ,  伊藤健太郎

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/87 ,  C12N5/10 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P1/00 ,  A61P1/16 ,  A61P3/04 ,  A61P3/10 ,  A61P7/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P27/02 ,  A61P31/04 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P43/00

Abstract: 本发明提供了一种具有预期在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列的寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐，以及含有该偶联物或其药学上可接受的盐作为活性成分的药物或类似物。