公开(公告)号：CN112218950A

公开(公告)日：2021-01-12

申请号：CN201980034569.0

申请日：2019-06-12

Applicant: 第一三共株式会社 ,  学校法人神户学院

Inventor： 松尾雅文 ,  小泉诚 ,  大西朗之 ,  小路贵生

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P9/00 ,  A61P43/00

Abstract: 本发明确立了心功能障碍的治疗法。本发明提供了寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与肌营养不良蛋白基因的内含子55区域的一部分互补的核苷酸序列的、碱基数为15～30的寡核苷酸，其包含5’‑TGTCTTCCT‑3’或5’‑CAGCTTGAACCGGGC‑3’(SEQ ID NO：64)的序列(其中，序列中的T可以为U)。本发明提供了心功能障碍的预防和/或治疗药，其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。本发明提供了Dp116表达抑制剂，其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。

公开(公告)号：CN118871585A

公开(公告)日：2024-10-29

申请号：CN202380027810.3

申请日：2023-03-15

Applicant: 第一三共株式会社

Inventor： 小泉诚 ,  小路贵生 ,  福永大地

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00

Abstract: 本发明处理提供具有RNA干扰作用和/或基因表达抑制作用的具有新化学修饰模式的寡核苷酸的问题。提供了寡核苷酸或其药学上可接受的盐，其中有义链区具有规定的具有在其中布置的3'‑修饰的核苷的修饰模式，且其中反义链具有规定的区域中的修饰模式，所述修饰模式适当地组合了DNA、RNA、2'‑O,4'‑C‑桥连‑修饰的核苷或2'‑MOE RNA等。

公开(公告)号：CN118891366A

公开(公告)日：2024-11-01

申请号：CN202380027653.6

申请日：2023-03-15

Applicant: 第一三共株式会社

Inventor： 小泉诚 ,  小路贵生 ,  福永大地

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61K47/26 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P7/02 ,  A61P43/00 ,  C07H21/04

Abstract: 例如，本发明提供了相对于编码TfR2的mRNA具有基因表达抑制作用和/或RNA干扰作用的新siRNA。本发明涉及：相对于转铁蛋白受体2的mRNA具有敲低作用并包括反义链区和有义链区的寡核苷酸，所述反义链区包括与编码TfR2的mRNA中的靶序列基本互补的靶对应序列，所述有义链区包括与反义链区中的靶对应序列基本互补的核苷酸序列；该寡核苷酸的可药用盐等。