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公开(公告)号：CN115976028A
公开(公告)日：2023-04-18
申请号：CN202310034281.1
申请日：2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P3/10
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号：CN111511915A
公开(公告)日：2020-08-07
申请号：CN201980006746.4
申请日：2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P3/10 , A61P43/00
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号：CN115976028B
公开(公告)日：2025-03-25
申请号：CN202310034281.1
申请日：2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P3/10
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN112218950A
公开(公告)日：2021-01-12
申请号：CN201980034569.0
申请日：2019-06-12
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P9/00 , A61P43/00
Abstract: 本发明确立了心功能障碍的治疗法。本发明提供了寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与肌营养不良蛋白基因的内含子55区域的一部分互补的核苷酸序列的、碱基数为15～30的寡核苷酸，其包含5’‑TGTCTTCCT‑3’或5’‑CAGCTTGAACCGGGC‑3’(SEQ ID NO：64)的序列(其中，序列中的T可以为U)。本发明提供了心功能障碍的预防和/或治疗药，其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。本发明提供了Dp116表达抑制剂，其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号：CN113474013B
公开(公告)日：2024-06-21
申请号：CN202080018143.9
申请日：2020-02-26
Applicant: 神户天然物化学株式会社 , 学校法人神户学院
IPC: A61K48/00 , A61P3/10 , A61P9/00 , A61P13/12 , A61P19/08 , A61P21/00 , A61P21/02 , A61P35/00 , A61P43/00 , C07K14/495 , C12N5/10 , A23K20/147 , A23L33/17 , A23L33/18 , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N15/19 , C12N15/63 , A61K38/16 , A61K31/7088 , A61K35/76 , C12P21/02
Abstract: 本发明提供抑制肌肉生长抑制素信号的方法。以下的(a)或(b)的蛋白：(a)蛋白，该蛋白由下述的氨基酸序列构成；(b)蛋白，该蛋白由与下述的氨基酸序列具有至少70%以上的序列同一性的氨基酸序列构成，并且可抑制肌肉生长抑制素信号。#imgabs0#
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公开(公告)号：CN115916976A
公开(公告)日：2023-04-04
申请号：CN202180044773.8
申请日：2021-07-19
Applicant: 神户天然物化学株式会社 , 学校法人神户学院
IPC: C12N15/113 , A61P31/12 , A61P43/00 , C12N15/57 , C12N9/48 , A61K31/7088 , A61K31/7115
Abstract: 提供诱导ACE2基因的外显子跳跃的反义核酸。能够诱导血管紧张素转换酶2基因外显子跳跃的反义寡核苷酸、其盐或溶剂化物，所述反义寡核苷酸具有与血管紧张素转换酶2基因的外显子18的靶标部位互补的碱基序列、碱基数目是15～30。包含所述反义寡核苷酸、其盐或溶剂化物的药物、用于血管紧张素转换酶2蛋白的表达抑制和/或溶解型血管紧张素转换酶2的表达促进的药剂。
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公开(公告)号：CN114080238A
公开(公告)日：2022-02-22
申请号：CN202080045447.4
申请日：2020-06-18
Applicant: 神户天然物化学株式会社 , 学校法人神户学院
IPC: A61K48/00 , A61K31/7088 , A61K31/712 , A61K31/7125 , C12N15/113 , A23K20/153 , A23L33/13 , A61P9/00 , A61P19/08 , A61P3/10 , A61P9/04 , A61P29/00 , A61P43/00 , A61P21/02 , A61P13/12 , A61P21/04 , A61P7/00 , A61P9/10 , A61P19/02
Abstract: 本发明提供新的肌肉生长抑制素抑制法。碱基长度为15～30的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，该反义寡核苷酸具有与肌肉生长抑制素基因的外显子1的靶位点互补的核苷酸序列，可抑制肌肉生长抑制素基因的mRNA的产生。含有上述反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物的药物、食品、饲料、用于促进肌细胞的增殖和/或肥大的药剂、用于增加肌肉量和/或抑制肌减少的药剂、抑制肌肉生长抑制素基因的mRNA的产生的药剂和肌肉生长抑制素的功能抑制剂。
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公开(公告)号：CN113474013A
公开(公告)日：2021-10-01
申请号：CN202080018143.9
申请日：2020-02-26
Applicant: 神户天然物化学株式会社 , 学校法人神户学院
IPC: A61K48/00 , A61P3/10 , A61P9/00 , A61P13/12 , A61P19/08 , A61P21/00 , A61P21/02 , A61P35/00 , A61P43/00 , C07K14/495 , C12N5/10 , A23K20/147 , A23L33/17 , A23L33/18 , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N15/19 , C12N15/63 , A61K38/16 , A61K31/7088 , A61K35/76 , C12P21/02
Abstract: 本发明提供抑制肌肉生长抑制素信号的方法。以下的(a)或(b)的蛋白：(a)蛋白，该蛋白由下述的氨基酸序列构成；(b)蛋白，该蛋白由与下述的氨基酸序列具有至少70%以上的序列同一性的氨基酸序列构成，并且可抑制肌肉生长抑制素信号。
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