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公开(公告)号:CN114026234A
公开(公告)日:2022-02-08
申请号:CN202080045492.X
申请日:2020-07-10
IPC: C12N15/113 , A61K31/712 , A61P21/00 , A61P21/04
Abstract: 本文确立了面肩肱型肌营养不良的新疗法。一种能够将DUX4基因的剪接从DUX4‑fl转换为DUX4‑s的寡核苷酸或其药学上允许的盐,其中所述寡核苷酸包含与序列编号1的核苷酸序列组成的DUX4‑fl mRNA的核苷酸编号502~556或578~612的区域互补的核苷酸序列组成的、碱基数为15~30的寡核苷酸,其5’末端和/或3’末端可以被化学修饰。一种包含所述寡核苷酸或其药学上允许的盐的药物(例如,面肩肱型肌营养不良的治疗药)。
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公开(公告)号:CN115605221A
公开(公告)日:2023-01-13
申请号:CN202180035477.1
申请日:2021-06-10
Applicant: 第一三共株式会社(JP) , 国立大学法人东京大学(JP)
Inventor: 河冈义裕 , 今井正树 , 山吉诚也 , 石井健 , 小桧山康司 , 难波荣子 , 冈竜也 , 户塚幸 , 城内直 , 小野寺宜乡 , 武下文彦 , 铃木贵 , 丹羽贵子 , 小泉诚 , 中村健介
IPC: A61K39/00 , A61K39/215 , A61K48/00 , A61P31/12 , A61P31/14 , C07K14/165 , A61K9/107 , A61K9/14 , A61K47/14 , A61K47/18 , A61K47/24 , A61K47/28 , C12N15/50 , C12N15/88 , A61K31/7105
Abstract: 本文提供用于预防和/或治疗新型冠状病毒(严重急性呼吸综合征冠状病毒2:SARS‑CoV‑2)引起的感染的疫苗。脂质粒子,其包封了能够表达新型冠状病毒(严重急性呼吸综合征冠状病毒2:SARS‑CoV‑2)的S蛋白和/或其片段的核酸,其中脂质包含由通式(Ia)表示的阳离子脂质、或其药学上容许的盐。式中,R1和R2独立地表示C1‑C3烷基;L1表示任选具有1个或多个C2‑C4烷酰氧基的C17‑C19烯基;L2表示任选具有1个或多个C2‑C4烷酰氧基的C10‑C19烷基、或任选具有1个或多个C2‑C4烷酰氧基的C10‑C19烯基;p是3或4。
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公开(公告)号:CN114652739A
公开(公告)日:2022-06-24
申请号:CN202210311021.X
申请日:2014-09-19
Applicant: 国立研究开发法人医疗基盘健康荣养研究所 , 第一三共株式会社
IPC: A61K31/713 , A61K31/7125 , A61P31/12 , A61P35/00 , A61P37/08 , A61P33/02 , A61P31/04 , A61P31/14 , A61P31/16 , A61K39/39 , A61P37/04
Abstract: 本发明提供包含人源化K型CpG寡脱氧核苷酸和多脱氧腺苷酸的寡脱氧核苷酸,其中多脱氧腺苷酸位于人源化的K型CpG寡脱氧核苷酸的3'侧。本发明还提供了包含该寡脱氧核苷酸和β‑1,3‑葡聚糖的复合体。
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公开(公告)号:CN114650841A
公开(公告)日:2022-06-21
申请号:CN202080077953.1
申请日:2020-11-13
Applicant: 第一三共株式会社 , 国立研究开发法人医药基盘·健康·营养研究所
IPC: A61K39/12 , A61K47/28 , A61K47/24 , A61K47/18 , A61K47/54 , A61P31/20 , A61P35/00 , A61K9/14 , A61K9/50 , C12N15/37 , C12N15/62 , C12N15/63 , C12N15/88
Abstract: 提供用于预防和/或治疗人乳头瘤病毒引起的感染的疫苗。封装有能够表达人乳头瘤病毒E6抗原及E7抗原的核酸的脂质颗粒,其中脂质包含通式(Ia)所示的阳离子脂质或其药学上允许的盐。式中,R1及R2独立地表示C1‑C3烷基;L1表示任选具有1个或多个C2‑C4烷酰基氧基的C17‑C19烯基;L2表示任选具有1个或多个C2‑C4烷酰基氧基的C10‑C19烷基,或任选具有1个或多个C2‑C4烷酰基氧基的C10‑C19烯基;p为3或4。
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公开(公告)号:CN103370416A
公开(公告)日:2013-10-23
申请号:CN201180066648.3
申请日:2011-12-01
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K48/00 , C07C37/00
CPC classification number: C12N15/113 , A61K31/7088 , C07C235/08 , C07C235/34 , C07C235/48 , C07C235/56 , C12N15/111 , C12N2310/3183 , C12N2310/531 , C12N2320/51
Abstract: 本发明提供了具有RNA干扰活性并且对于RNA裂解酶稳定的多核苷酸等。该单链多核苷酸衍生自双链多核苷酸,所述双链多核苷酸具有用于靶基因的有义链多核苷酸和具有与所述有义链多核苷酸互补的碱基序列的反义链多核苷酸,并且具有其中该反义链的5'-末端和有义链的3'-末端通过含有苯基的接头相应地键合的结构,其形成磷酸二酯结构。
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公开(公告)号:CN114616332B
公开(公告)日:2024-09-20
申请号:CN202080077913.7
申请日:2020-09-09
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C12N15/113 , C12N15/87 , C12N5/10 , A61K31/7088 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P1/00 , A61P1/16 , A61P3/04 , A61P3/10 , A61P7/06 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P11/00 , A61P13/12 , A61P27/02 , A61P31/04 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P43/00
Abstract: 本发明提供了一种具有预期在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列的寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐,以及含有该偶联物或其药学上可接受的盐作为活性成分的药物或类似物。
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公开(公告)号:CN117642179A
公开(公告)日:2024-03-01
申请号:CN202280051449.3
申请日:2022-05-18
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: A61K39/145 , C12N15/88 , C12N15/44 , A61P37/04 , A61P31/16 , A61K48/00 , A61K47/28 , A61K47/24 , A61K47/18 , A61K47/10 , A61K9/127
Abstract: 提供了一种用于预防和/或治疗流感病毒感染的疫苗。该疫苗包含含有能够表达流感病毒的血凝素(HA)蛋白的核酸的脂质颗粒,其中脂质是具有通式(Ia)的阳离子脂质或其药学上可接受的盐。[在式中,R1,R2、p、L1和L2如说明书中所定义。]。
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公开(公告)号:CN114616332A
公开(公告)日:2022-06-10
申请号:CN202080077913.7
申请日:2020-09-09
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C12N15/113 , C12N15/87 , C12N5/10 , A61K31/7088 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P1/00 , A61P1/16 , A61P3/04 , A61P3/10 , A61P7/06 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P11/00 , A61P13/12 , A61P27/02 , A61P31/04 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P43/00
Abstract: 本发明提供了一种具有预期在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列的寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐,以及含有该偶联物或其药学上可接受的盐作为活性成分的药物或类似物。
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公开(公告)号:CN112218950A
公开(公告)日:2021-01-12
申请号:CN201980034569.0
申请日:2019-06-12
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P9/00 , A61P43/00
Abstract: 本发明确立了心功能障碍的治疗法。本发明提供了寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与肌营养不良蛋白基因的内含子55区域的一部分互补的核苷酸序列的、碱基数为15~30的寡核苷酸,其包含5’‑TGTCTTCCT‑3’或5’‑CAGCTTGAACCGGGC‑3’(SEQ ID NO:64)的序列(其中,序列中的T可以为U)。本发明提供了心功能障碍的预防和/或治疗药,其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。本发明提供了Dp116表达抑制剂,其包含所述寡核苷酸、其药学上允许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN115976028B
公开(公告)日:2025-03-25
申请号:CN202310034281.1
申请日:2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P3/10
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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