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公开(公告)号：CN114026234A
公开(公告)日：2022-02-08
申请号：CN202080045492.X
申请日：2020-07-10
IPC: C12N15/113 , A61K31/712 , A61P21/00 , A61P21/04
Abstract: 本文确立了面肩肱型肌营养不良的新疗法。一种能够将DUX4基因的剪接从DUX4‑fl转换为DUX4‑s的寡核苷酸或其药学上允许的盐，其中所述寡核苷酸包含与序列编号1的核苷酸序列组成的DUX4‑fl mRNA的核苷酸编号502～556或578～612的区域互补的核苷酸序列组成的、碱基数为15～30的寡核苷酸，其5’末端和/或3’末端可以被化学修饰。一种包含所述寡核苷酸或其药学上允许的盐的药物(例如，面肩肱型肌营养不良的治疗药)。
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