公开(公告)号：CN118557756A

公开(公告)日：2024-08-30

申请号：CN202410654767.X

申请日：2024-05-24

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 胡豫 ,  唐亮 ,  陶嬿伊 ,  卢惠

IPC: A61K48/00 ,  A61K38/55 ,  A61P7/02

Abstract: 本发明公开了一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法，属于基因治疗技术领域。本发明首次探索了基于AAV载体介导的hSERPINC1基因递送在治疗遗传性AT缺乏症中的长效性和安全性，证明了其对恢复AT缺乏症小鼠血浆中AT抗原水平和活性，再平衡体内凝血和抗凝系统，及降低小鼠的血栓形成倾向的疗效。通过AAV基因疗法有望彻底治愈AT缺乏症，这一发现为AAV疗法用于治疗AT缺乏症的临床转化提供了临床前基础，为遗传性抗凝血酶缺乏等易栓症患者的长久根治提供了新的治疗方向。

公开(公告)号：CN118389669B

公开(公告)日：2024-12-17

申请号：CN202410576028.3

申请日：2024-05-10

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 唐亮 ,  卢惠 ,  胡豫 ,  陆铉 ,  程志鹏

IPC: C12Q1/6883 ,  G01N33/68 ,  A61K45/00 ,  A61P7/02 ,  A61P9/14

Abstract: 本发明提供了ZC3H13在内皮损伤性静脉血栓监测和防治产品制备中的应用，属于生物医学技术领域。本发明建立内皮损伤性静脉血栓形成模型，通过研究发现ZC3H13表达水平下降对静脉血管内皮损伤具有重要影响。通过构建ZC3H13敲减内皮细胞模型，发现ZC3H13下调通过提高DYRK1B表达导致内皮损伤并释放一系列促凝促栓分子，如TF，PAI‑1及VWF，加速了静脉血栓形成。随后发现小鼠体内ZC3H13过表达后，可显著改善静脉血管内皮损伤后促凝促栓分子释放，降低血栓形成倾向。上述研究揭示了ZC3H13在静脉血管内皮细胞中的作用机制及治疗效果，为静脉内皮损伤性静脉血栓形成的诊断和防治提供了新的靶点和策略。

公开(公告)号：CN118557756B

公开(公告)日：2025-04-29

申请号：CN202410654767.X

申请日：2024-05-24

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 胡豫 ,  唐亮 ,  陶嬿伊 ,  卢惠

IPC: A61K48/00 ,  A61K38/55 ,  A61P7/02

Abstract: 本发明公开了一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法，属于基因治疗技术领域。本发明首次探索了基于AAV载体介导的hSERPINC1基因递送在治疗遗传性AT缺乏症中的长效性和安全性，证明了其对恢复AT缺乏症小鼠血浆中AT抗原水平和活性，再平衡体内凝血和抗凝系统，及降低小鼠的血栓形成倾向的疗效。通过AAV基因疗法有望彻底治愈AT缺乏症，这一发现为AAV疗法用于治疗AT缺乏症的临床转化提供了临床前基础，为遗传性抗凝血酶缺乏等易栓症患者的长久根治提供了新的治疗方向。

公开(公告)号：CN118389669A

公开(公告)日：2024-07-26

申请号：CN202410576028.3

申请日：2024-05-10

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 唐亮 ,  卢惠 ,  胡豫 ,  陆铉 ,  程志鹏

IPC: C12Q1/6883 ,  G01N33/68 ,  A61K45/00 ,  A61P7/02 ,  A61P9/14

Abstract: 本发明提供了ZC3H13在内皮损伤性静脉血栓监测和防治产品制备中的应用，属于生物医学技术领域。本发明建立内皮损伤性静脉血栓形成模型，通过研究发现ZC3H13表达水平下降对静脉血管内皮损伤具有重要影响。通过构建ZC3H13敲减内皮细胞模型，发现ZC3H13下调通过提高DYRK1B表达导致内皮损伤并释放一系列促凝促栓分子，如TF，PAI‑1及VWF，加速了静脉血栓形成。随后发现小鼠体内ZC3H13过表达后，可显著改善静脉血管内皮损伤后促凝促栓分子释放，降低血栓形成倾向。上述研究揭示了ZC3H13在静脉血管内皮细胞中的作用机制及治疗效果，为静脉内皮损伤性静脉血栓形成的诊断和防治提供了新的靶点和策略。