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公开(公告)号:CN106913558A
公开(公告)日:2017-07-04
申请号:CN201511000582.4
申请日:2015-12-28
Applicant: 中国医学科学院北京协和医院 , 清华大学 , 北京科信必成医药科技发展有限公司
IPC: A61K9/52 , A61K47/38 , A61K31/7004 , A61P3/08
CPC classification number: A61K9/5047 , A61K9/0002 , A61K31/7004 , A61K47/38
Abstract: 本发明提供了一种治疗糖原累积症的葡萄糖缓释制剂及其制备方法,本发明属于药物制剂领域。本发明葡萄糖缓释制剂由葡萄糖丸芯和薄膜衣两部分组成,是以葡萄糖一水合物、微晶纤维素、乙基纤维素、羟丙基纤维素、柠檬酸三乙酯、乙醇、纯化水为原料,利用现代制剂工艺制备而成的缓释制剂。经释放度测定试验证实,本发明的葡萄糖缓释制剂具有良好的缓释性能,能够在6个小时内逐步缓慢释放,三种不同处方葡萄糖缓释制剂在6小时时的释放率为40-70%,从而可代替生玉米淀粉用于治疗糖原累积症。
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公开(公告)号:CN106913558B
公开(公告)日:2021-01-26
申请号:CN201511000582.4
申请日:2015-12-28
Applicant: 中国医学科学院北京协和医院 , 清华大学 , 北京科信必成医药科技发展有限公司
IPC: A61K9/52 , A61K47/38 , A61K31/7004 , A61P3/08
Abstract: 本发明提供了一种治疗糖原累积症的葡萄糖缓释制剂及其制备方法,本发明属于药物制剂领域。本发明葡萄糖缓释制剂由葡萄糖丸芯和薄膜衣两部分组成,是以葡萄糖一水合物、微晶纤维素、乙基纤维素、羟丙基纤维素、柠檬酸三乙酯、乙醇、纯化水为原料,利用现代制剂工艺制备而成的缓释制剂。经释放度测定试验证实,本发明的葡萄糖缓释制剂具有良好的缓释性能,能够在6个小时内逐步缓慢释放,三种不同处方葡萄糖缓释制剂在6小时时的释放率为40‑70%,从而可代替生玉米淀粉用于治疗糖原累积症。
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公开(公告)号:CN111972355A
公开(公告)日:2020-11-24
申请号:CN202010900700.1
申请日:2020-08-31
Applicant: 中国医学科学院北京协和医院 , 北京科信必成医药科技发展有限公司
IPC: A01K67/027 , C12N15/85 , C12N15/64
Abstract: 本发明涉及生物技术领域,特别是涉及一种GSDIa型糖原累积症小鼠模型及其构建方法。所述GSDIa型糖原累积症小鼠模型基于CRISPR/Cas9系统肝脏特异性纯合敲除G6PC基因,敲除位点为肝脏特异性敲除G6PC基因2号外显子。本发明所构建的GSDIa型糖原累积症小鼠模型,可存活周期超过70周,能够完美体现肝脏糖原累积症的表型,在用于糖原累积症的病情观察和后续药物研发时,相比现有技术中已有的小鼠模型更加稳定。同时本发明提供的GSDIa型糖原累积症小鼠模型的构建方法,相比现有技术中的方法,制备周期更短,成功率高,具有更高的实验用价值。
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公开(公告)号:CN117866884A
公开(公告)日:2024-04-12
申请号:CN202410283215.2
申请日:2024-03-13
Applicant: 中国医学科学院北京协和医院
Abstract: 本发明公开一种糖原累积症IIIa型心肌细胞模型的构建方法,涉及细胞模型构建技术领域。本发明从糖原累积症IIIa型患者外周血分离得到单个核细胞,然后重编程所述单个核细胞,生成诱导性多能干细胞,再利用多能干细胞稳定株诱导分化为心肌细胞,从而构建得到糖原累积症IIIa型心肌细胞模型,该细胞模型能够准确反映糖原累积症IIIa型心肌细胞的特性,为糖原累积症IIIa型心肌病的发病机制研究和药物筛选提供稀有的细胞来源。
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公开(公告)号:CN119120696A
公开(公告)日:2024-12-13
申请号:CN202411612644.6
申请日:2024-11-12
Applicant: 北京贝瑞和康生物技术有限公司 , 中国医学科学院北京协和医院
IPC: C12Q1/6883 , C12Q1/6806 , C12Q1/6869 , C40B50/06 , C12N15/11
Abstract: 本发明涉及一种检测法布雷病GLA基因突变的引物组、试剂盒及其应用,其中所述引物组包含GLA‑F1/R1引物对、GLA‑F2/R2引物对、GLA‑F3/R3引物对、GLA‑F4/R4引物对、GLA‑F5/R5引物对、GLA‑F6/R6引物对、GLA‑F7/R7引物对中的一对或多对;其进一步包含GLA‑Gap引物。基于长片段PCR扩增和第三代高通量测序特定组合,本发明可高特异性地、准确和快速地实现同时检测多个样品的法布雷病致病基因GLA相关的多种突变。
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