公开(公告)号：CN116171153A

公开(公告)日：2023-05-26

申请号：CN202180062419.8

申请日：2021-08-04

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯 ,  王天生

IPC: A61K31/439

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA例如前mRNA的剪接的小分子剪接调节剂化合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN114007613A

公开(公告)日：2022-02-01

申请号：CN202080026933.1

申请日：2020-02-04

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯 ,  D·B·霍内 ,  王天生

IPC: A61K31/439 ,  A61P25/00 ,  C07D471/08

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN113840602A

公开(公告)日：2021-12-24

申请号：CN202080035510.6

申请日：2020-03-13

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯

IPC: A61K31/495 ,  A61K31/53 ,  A61K31/5025

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN118812532A

公开(公告)日：2024-10-22

申请号：CN202410523163.1

申请日：2020-02-04

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯 ,  D·B·霍内 ,  王天生

IPC: C07D471/08 ,  A61K31/53 ,  A61P25/00 ,  A61P21/00 ,  A61P35/00

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN114007611A

公开(公告)日：2022-02-01

申请号：CN202080026923.8

申请日：2020-02-04

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯 ,  D·B·霍内

IPC: A61K31/439 ,  A61P25/00 ,  C07D471/08 ,  C07D403/04

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN113692402A

公开(公告)日：2021-11-23

申请号：CN202080027011.2

申请日：2020-02-04

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯

IPC: C07D237/08 ,  C07D471/08 ,  A61K31/435

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN119638696A

公开(公告)日：2025-03-18

申请号：CN202411801030.2

申请日：2020-02-06

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯

IPC: C07D471/08 ,  C07D519/00 ,  C07D498/08 ,  A61K31/501 ,  A61K31/5386 ,  A61P35/00

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN114007614A

公开(公告)日：2022-02-01

申请号：CN202080026934.6

申请日：2020-02-03

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯 ,  D·B·霍内

IPC: A61K31/439 ,  A61P25/00 ,  C07D471/08 ,  C07D403/04

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN113661162A

公开(公告)日：2021-11-16

申请号：CN202080027013.1

申请日：2020-02-06

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯

IPC: C07D237/02 ,  A61K31/495

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

公开(公告)号：CN113660936A

公开(公告)日：2021-11-16

申请号：CN202080026999.0

申请日：2020-02-04

Applicant: 斯基霍克疗法公司

Inventor： M·卢奇欧 ,  B·卢卡斯 ,  王天生

IPC: A61K31/4245 ,  A61K31/435 ,  C07D471/08

Abstract: 本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。