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公开(公告)号：CN110272881A
公开(公告)日：2019-09-24
申请号：CN201910581265.8
申请日：2019-06-29
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属于蛋白质工程技术领域，具体为一种来源于酿脓链球菌的CRISPR核酸酶SpCas9的截短型高特异性变异体及其应用。本发明中的CRISPR-Cas9（TSpCas9-V1/V2）核酸酶属于CRISPR-Cas9系统，TSpCas9-V1核酸酶将截短型CRISPR-Cas9（TSpCas9）核酸酶的第863位的氨基酸H突变成N，TSpCas9-V2核酸酶将截短型CRISPR-Cas9（TSpCas9）核酸酶的第862位的氨基酸H突变成A，将第863位的氨基酸H突变成N；该截短型高特异性变异体具有与野生型CRISPR-Cas9核酸酶相当的基因编辑活性，能够降低基因编辑中的脱靶，因而能用于对基因组DNA片段特定位置的精准编辑。
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公开(公告)号：CN110272881B
公开(公告)日：2021-04-30
申请号：CN201910581265.8
申请日：2019-06-29
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属于蛋白质工程技术领域，具体为一种来源于酿脓链球菌的CRISPR核酸酶SpCas9的截短型高特异性变异体及其应用。本发明中的CRISPR‑Cas9（TSpCas9‑V1/V2）核酸酶属于CRISPR‑Cas9系统，TSpCas9‑V1核酸酶将截短型CRISPR‑Cas9（TSpCas9）核酸酶的第863位的氨基酸H突变成N，TSpCas9‑V2核酸酶将截短型CRISPR‑Cas9（TSpCas9）核酸酶的第862位的氨基酸H突变成A，将第863位的氨基酸H突变成N；该截短型高特异性变异体具有与野生型CRISPR‑Cas9核酸酶相当的基因编辑活性，能够降低基因编辑中的脱靶，因而能用于对基因组DNA片段特定位置的精准编辑。
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公开(公告)号：CN110241099B
公开(公告)日：2021-04-30
申请号：CN201910488075.1
申请日：2019-06-05
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属于蛋白质工程技术领域，具体为来源于酿脓链球菌的CRISPR核酸酶SpCas9的截短变异体及其应用。本发明中，CRISPR‑Cas9（TSpCas9）核酸酶属于CRISPR‑Cas9系统，具有野生型CRISPR‑Cas9核酸酶相当的剪切活性，所述CRISPR‑Cas9（TSpCas9）核酸酶是将野生型CRISPR‑Cas9核酸的氨基酸序列截掉120个即第180位到299位的氨基酸后重组所得；所述野生型CRISPR‑Cas9核酸酶的氨基酸序列如SEQ ID NO.7所示；或者所述CRISPR‑Cas9核酸酶含有如SEQ ID NO.7所示90%的氨基酸序列，即SEQ ID NO.15。该截短变异体可用于基因组编辑、基因打靶、基因组工程、表观基因组工程、基因治疗与体外诊断。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN117106824A
公开(公告)日：2023-11-24
申请号：CN202210536327.5
申请日：2022-05-17
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 , 上海鼎新基因科技有限公司
Abstract: 本发明属于医疗范畴中的基因治疗领域，特别是一种利用正常基因的过表达来恢复由基因突变或缺失引发遗传性耳聋患者听力的应用。本发明是一种表达OTOF蛋白的双载体系统，所述双载体系统包括两段核苷酸序列：第一段核苷酸序列：包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的基因表达盒；第二段核苷酸序列：包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的基因表达盒；第一段核苷酸序列的基因表达盒包括：启动子、OTOF N端编码序列、Intein的N端编码序列和polyA；第二段核苷酸序列的基因表达盒包括：启动子、Intein的C端编码序列、OTOF C端编码序列和polyA。同时提供由上述载体包装的腺相关病毒，上述载体及病毒能够在耳聋基因治疗大基因双载体递送领域通过单侧耳给药恢复双侧耳听力。
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公开(公告)号：CN110241098B
公开(公告)日：2021-04-30
申请号：CN201910488074.7
申请日：2019-06-05
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属于蛋白质工程技术领域，具体为一种来源于酿脓链球菌的CRISPR核酸酶SpCas9的截短型高特异性变体及其应用。本发明Cas9核酸酶变体（THSpCas9），属于CRISPR‑Cas9系统，具有野生型CRISPR‑Cas9核酸酶基因编辑功能，CRISPR‑Cas9核酸酶是将野生型CRISPR‑Cas9核酸的氨基酸序截掉8个即第494‑501位的氨基酸后重组所得到;野生型CRISPR‑Cas9核酸酶的氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示，或者，所述CRISPR‑Cas9核酸酶含有如SEQ ID NO.1所示90%的氨基酸序列，即SEQ ID NO.2。采用所述Cas9核酸酶变体（THSpCas9）能够提高编辑特异性，实现对基因组DNA片段的特定位置的精准编辑。
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公开(公告)号：CN117305367A
公开(公告)日：2023-12-29
申请号：CN202311051611.4
申请日：2023-08-21
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
Abstract: 本发明公开了一种表达全长耳畸蛋白的双AAV载体系统及其应用。所述双AAV载体系统包括：第一AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第一核酸序列，所述第一核酸序列包含：依次连接的启动子、耳畸蛋白N端编码序列、剪接供体信号序列、重组序列；第二AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第二核酸序列，所述第二核酸序列包含：依次连接的重组序列、剪接受体信号序列、耳畸蛋白C端编码序列。所述第一AAV载体和第二AAV载体能够在内毛细胞中发生高效的同源重组或AAV交联，继而高效的表达全长耳畸蛋白，最终恢复或改善OTOF基因缺失或突变患者的听力。
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公开(公告)号：CN110241099A
公开(公告)日：2019-09-17
申请号：CN201910488075.1
申请日：2019-06-05
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属于蛋白质工程技术领域，具体为来源于酿脓链球菌的CRISPR核酸酶SpCas9的截短变异体及其应用。本发明中，CRISPR-Cas9（TSpCas9）核酸酶属于CRISPR-Cas9系统，具有野生型CRISPR-Cas9核酸酶相当的剪切活性，所述CRISPR-Cas9（TSpCas9）核酸酶是将野生型CRISPR-Cas9核酸的氨基酸序列截掉120个即第180位到299位的氨基酸后重组所得；所述野生型CRISPR-Cas9核酸酶的氨基酸序列如SEQ ID NO.7所示；或者所述CRISPR-Cas9核酸酶含有如SEQ ID NO.7所示90%的氨基酸序列，即SEQ ID NO.15。该截短变异体可用于基因组编辑、基因打靶、基因组工程、表观基因组工程、基因治疗与体外诊断。
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公开(公告)号：CN110241098A
公开(公告)日：2019-09-17
申请号：CN201910488074.7
申请日：2019-06-05
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属于蛋白质工程技术领域，具体为一种来源于酿脓链球菌的CRISPR核酸酶SpCas9的截短型高特异性变体及其应用。本发明Cas9核酸酶变体（THSpCas9），属于CRISPR-Cas9系统，具有野生型CRISPR-Cas9核酸酶基因编辑功能，CRISPR-Cas9核酸酶是将野生型CRISPR-Cas9核酸的氨基酸序截掉8个即第494-501位的氨基酸后重组所得到;野生型CRISPR-Cas9核酸酶的氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示，或者，所述CRISPR-Cas9核酸酶含有如SEQ ID NO.1所示90%的氨基酸序列，即SEQ ID NO.2。采用所述Cas9核酸酶变体（THSpCas9）能够提高编辑特异性，实现对基因组DNA片段的特定位置的精准编辑。
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