公开(公告)号：CN117106824A

公开(公告)日：2023-11-24

申请号：CN202210536327.5

申请日：2022-05-17

Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 ,  上海鼎新基因科技有限公司

Inventor： 舒易来 ,  李华伟 ,  周睿 ,  谭青乔 ,  汤洪海 ,  王会 ,  高凯瑜

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/67 ,  C12N15/12 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P27/16

Abstract: 本发明属于医疗范畴中的基因治疗领域，特别是一种利用正常基因的过表达来恢复由基因突变或缺失引发遗传性耳聋患者听力的应用。本发明是一种表达OTOF蛋白的双载体系统，所述双载体系统包括两段核苷酸序列：第一段核苷酸序列：包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的基因表达盒；第二段核苷酸序列：包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的基因表达盒；第一段核苷酸序列的基因表达盒包括：启动子、OTOF N端编码序列、Intein的N端编码序列和polyA；第二段核苷酸序列的基因表达盒包括：启动子、Intein的C端编码序列、OTOF C端编码序列和polyA。同时提供由上述载体包装的腺相关病毒，上述载体及病毒能够在耳聋基因治疗大基因双载体递送领域通过单侧耳给药恢复双侧耳听力。

公开(公告)号：CN117305367A

公开(公告)日：2023-12-29

申请号：CN202311051611.4

申请日：2023-08-21

Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

Inventor： 舒易来 ,  李华伟 ,  王武庆 ,  陈兵 ,  刘建平 ,  王大奇 ,  汤洪海 ,  张龙龙 ,  王会 ,  吕俊 ,  寻梦钊

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/12 ,  C12N15/55 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P27/16

Abstract: 本发明公开了一种表达全长耳畸蛋白的双AAV载体系统及其应用。所述双AAV载体系统包括：第一AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第一核酸序列，所述第一核酸序列包含：依次连接的启动子、耳畸蛋白N端编码序列、剪接供体信号序列、重组序列；第二AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第二核酸序列，所述第二核酸序列包含：依次连接的重组序列、剪接受体信号序列、耳畸蛋白C端编码序列。所述第一AAV载体和第二AAV载体能够在内毛细胞中发生高效的同源重组或AAV交联，继而高效的表达全长耳畸蛋白，最终恢复或改善OTOF基因缺失或突变患者的听力。