公开(公告)号：CN117305367A

公开(公告)日：2023-12-29

申请号：CN202311051611.4

申请日：2023-08-21

Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

Inventor： 舒易来 ,  李华伟 ,  王武庆 ,  陈兵 ,  刘建平 ,  王大奇 ,  汤洪海 ,  张龙龙 ,  王会 ,  吕俊 ,  寻梦钊

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/12 ,  C12N15/55 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P27/16

Abstract: 本发明公开了一种表达全长耳畸蛋白的双AAV载体系统及其应用。所述双AAV载体系统包括：第一AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第一核酸序列，所述第一核酸序列包含：依次连接的启动子、耳畸蛋白N端编码序列、剪接供体信号序列、重组序列；第二AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第二核酸序列，所述第二核酸序列包含：依次连接的重组序列、剪接受体信号序列、耳畸蛋白C端编码序列。所述第一AAV载体和第二AAV载体能够在内毛细胞中发生高效的同源重组或AAV交联，继而高效的表达全长耳畸蛋白，最终恢复或改善OTOF基因缺失或突变患者的听力。