金刚烷尾链脂质及其在细胞转染中的应用

    公开(公告)号:CN114436994B

    公开(公告)日:2024-02-27

    申请号:CN202210096182.1

    申请日:2022-01-26

    Abstract: 本发明公开了金刚烷尾链脂质及其在细胞转染中的应用。本发明公开一类金刚烷尾链脂质,选取尺寸较小的叔胺作为亲水头基,酯键作为连接键,金刚烷乙酸和直链烷烃作为疏水尾链。一方面利用烷烃链与细胞膜的高度亲和力有利于LNP跨越细胞膜,另一方面借助金刚烷尾链脂质能够显著减小LNP粒径的以提高细胞的摄取量,从而增强转染效果。本发明的金刚烷尾链脂质及其制备的LNP安全性良好,对原代免疫细胞或肿瘤细胞均具有较好的转染能力,在一定程度上解决了目前非病毒载体对细胞转染效率低下的问题,对于开发具有我国自主知识产权的生物功能载体材料具有重要意义。

    抑制Rapsyn基因表达的脂质体复合物及其应用

    公开(公告)号:CN115969791A

    公开(公告)日:2023-04-18

    申请号:CN202211563690.2

    申请日:2022-12-07

    Abstract: 本发明涉及基因治疗药物技术领域,具体涉及一种能靶向白血病细胞荷载抑制Rapsyn基因表达的核酸脂质体复合物和其在制备预防和治疗白血病药物中应用。本发明提供的脂质体复合物具有靶头DSPE‑PEG2000‑scFv,能选择性靶向CD79b+白血病细胞,有效递送siRapsyn序列进入白血病细胞,不被核酸酶降解,使荷载的siRNA进入细胞质,抑制Rapsyn基因表达,具有更高的生物利用率和安全性,能有效抑制白血病细胞的增殖和肿瘤形成、延长白血病动物模型的生存期,达到治疗白血病的目的。本发明为治疗白血病药物提供了新的选择。

    金刚烷尾链脂质及其在细胞转染中的应用

    公开(公告)号:CN114436994A

    公开(公告)日:2022-05-06

    申请号:CN202210096182.1

    申请日:2022-01-26

    Abstract: 本发明公开了金刚烷尾链脂质及其在细胞转染中的应用。本发明公开一类金刚烷尾链脂质,选取尺寸较小的叔胺作为亲水头基,酯键作为连接键,金刚烷乙酸和直链烷烃作为疏水尾链。一方面利用烷烃链与细胞膜的高度亲和力有利于LNP跨越细胞膜,另一方面借助金刚烷尾链脂质能够显著减小LNP粒径的以提高细胞的摄取量,从而增强转染效果。本发明的金刚烷尾链脂质及其制备的LNP安全性良好,对原代免疫细胞或肿瘤细胞均具有较好的转染能力,在一定程度上解决了目前非病毒载体对细胞转染效率低下的问题,对于开发具有我国自主知识产权的生物功能载体材料具有重要意义。

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