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公开(公告)号:CN118891366A
公开(公告)日:2024-11-01
申请号:CN202380027653.6
申请日:2023-03-15
Applicant: 第一三共株式会社
IPC: C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K31/713 , A61K47/26 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P7/02 , A61P43/00 , C07H21/04
Abstract: 例如,本发明提供了相对于编码TfR2的mRNA具有基因表达抑制作用和/或RNA干扰作用的新siRNA。本发明涉及:相对于转铁蛋白受体2的mRNA具有敲低作用并包括反义链区和有义链区的寡核苷酸,所述反义链区包括与编码TfR2的mRNA中的靶序列基本互补的靶对应序列,所述有义链区包括与反义链区中的靶对应序列基本互补的核苷酸序列;该寡核苷酸的可药用盐等。
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公开(公告)号:CN117320746A
公开(公告)日:2023-12-29
申请号:CN202280035124.6
申请日:2022-05-18
Applicant: 国立研究开发法人医药基盘·健康·营养研究所 , 国立大学法人琉球大学 , 第一三共株式会社
IPC: A61K39/21
Abstract: 本发明提供用于预防和/或治疗人类T细胞白血病病毒1型(Human T‑cell Leukemia Virus type 1,HTLV‑1)引起的感染的疫苗。一种脂质颗粒,其包封能够表达人类T细胞白血病病毒1型(HTLV‑1)的gp46抗原或Tax抗原的核酸,其中,脂质包括由通式(Ia)表示的阳离子性脂质或其药学上可接受的盐:[化1]式中C2‑C4,烷酰氧基的R1和R2独立地表示C17‑C19烯基C1‑C3;烷基L2表示可以具有;L1表示可以具有1个或更多个1个或更多个C2‑C4烷酰氧基的C10‑C19烷基,或者可以具有1个或更多个C2‑C4烷酰氧基的C10‑C19烯基;p为3或4。
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公开(公告)号:CN117120606A
公开(公告)日:2023-11-24
申请号:CN202180092131.5
申请日:2021-12-08
IPC: C12N15/11
Abstract: 提供可在细胞内诱导ADAR的编辑活性、在生物体内的稳定性优异的寡聚核苷酸。寡聚核苷酸包含识别靶标RNA的第一寡聚核苷酸和与其5’侧连接的第二寡聚核苷酸。第一寡聚核苷酸由靶标对应核苷酸残基、3’侧的10‑24个残基的寡聚核苷酸和5’侧的3‑6个残基的寡聚核苷酸构成。第二寡聚核苷酸在3’末端缺失与靶标RNA对应的核苷酸残基,或者是具有不形成互补对的核苷酸残基,残基数为2~10个。靶标对应核苷酸残基的3’侧为2’‑脱氧核苷酸残基,靶标对应核苷酸残基的3’侧的寡聚核苷酸从靶标对应核苷酸起在3’方向第3位的核苷酸残基为2’‑脱氧‑2’‑氟核苷酸残基。
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公开(公告)号:CN115976028A
公开(公告)日:2023-04-18
申请号:CN202310034281.1
申请日:2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P3/10
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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公开(公告)号:CN111511915A
公开(公告)日:2020-08-07
申请号:CN201980006746.4
申请日:2019-03-05
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P3/10 , A61P43/00
Abstract: 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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