导入化学修饰核酸的稳定型靶标编辑向导RNA

    公开(公告)号:CN117120606A

    公开(公告)日:2023-11-24

    申请号:CN202180092131.5

    申请日:2021-12-08

    Abstract: 提供可在细胞内诱导ADAR的编辑活性、在生物体内的稳定性优异的寡聚核苷酸。寡聚核苷酸包含识别靶标RNA的第一寡聚核苷酸和与其5’侧连接的第二寡聚核苷酸。第一寡聚核苷酸由靶标对应核苷酸残基、3’侧的10‑24个残基的寡聚核苷酸和5’侧的3‑6个残基的寡聚核苷酸构成。第二寡聚核苷酸在3’末端缺失与靶标RNA对应的核苷酸残基,或者是具有不形成互补对的核苷酸残基,残基数为2~10个。靶标对应核苷酸残基的3’侧为2’‑脱氧核苷酸残基,靶标对应核苷酸残基的3’侧的寡聚核苷酸从靶标对应核苷酸起在3’方向第3位的核苷酸残基为2’‑脱氧‑2’‑氟核苷酸残基。

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