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公开(公告)号：CN116515761A
公开(公告)日：2023-08-01
申请号：CN202310337261.1
申请日：2023-03-31
Applicant: 细胞生态海河实验室 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N5/10 , C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/12 , C12Q1/02
Abstract: 本申请公开了一种模拟红系分化阻滞的iPS细胞模型及构建方法和应用。本发明通过电转技术将非整合型Yamanaka因子质粒导入携带PUS1纯合突变的骨髓单个核细胞，将其重编程为iPSC。同时，针对该突变位点设计定点sgRNA和修复模板，利用CRISPR/Cas9技术构建突变位点修复的iPSC株。针对正常人来源的iPSCs、患者特异性iPSCs及其修复株建立了改进的红系定向分化方法来评估其分化能力。本发明构建的患者特异性iPSC模型和红系分化方法可以很好地模拟红系分化阻滞的表型，并可快速、便捷和高效地对CSA或其他贫血的潜在药物进行筛选。
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公开(公告)号：CN112111493A
公开(公告)日：2020-12-22
申请号：CN202010999558.0
申请日：2020-09-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10 , A01K67/027
Abstract: 本发明公开了一种通过改变Hoxb13的表达水平构建抵御MLL白血病的小鼠模型及模型构建方法和应用。本发明利用慢病毒介导的基因导入技术，将特异性敲降Hoxb13基因转录产生的mRNA的shRNA质粒导入MLL白血病细胞中，再通过移植给经亚致死剂量照射的受体小鼠，获得抵御MLL白血病的小鼠模型。疾病缓解后的小鼠表现为生存期显著延长，白血病细胞增殖能力和克隆形成能力下降。本发明小鼠模型可以简便、快速和高效地实现对MLL白血病的潜在药物进行的定性和/或定量的评价，具有广阔的应用前景。
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公开(公告)号：CN111450099A
公开(公告)日：2020-07-28
申请号：CN202010258631.9
申请日：2020-04-03
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A61K31/519 , A61P7/06
Abstract: 本发明为应用BTK抑制剂尤其是伊布替尼探索性治疗复发/难治的原发性AIHA患者，有较好疗效。
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公开(公告)号：CN112111493B
公开(公告)日：2022-02-11
申请号：CN202010999558.0
申请日：2020-09-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10 , A01K67/027
Abstract: 本发明公开了一种通过改变Hoxb13的表达水平构建抵御MLL白血病的小鼠模型及模型构建方法和应用。本发明利用慢病毒介导的基因导入技术，将特异性敲降Hoxb13基因转录产生的mRNA的shRNA质粒导入MLL白血病细胞中，再通过移植给经亚致死剂量照射的受体小鼠，获得抵御MLL白血病的小鼠模型。疾病缓解后的小鼠表现为生存期显著延长，白血病细胞增殖能力和克隆形成能力下降。本发明小鼠模型可以简便、快速和高效地实现对MLL白血病的潜在药物进行的定性和/或定量的评价，具有广阔的应用前景。
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公开(公告)号：CN112293349A
公开(公告)日：2021-02-02
申请号：CN202011231252.7
申请日：2020-11-06
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A01K67/027
Abstract: 本发明公开了一种泛T淋巴细胞结合X线照射诱导的再生障碍性贫血小鼠模型及构建方法，步骤如下：对受体鼠进行X线照射；获得供体鼠纯化的泛T细胞；将泛T细胞尾静脉移植到经照射的受体鼠中。构建的小鼠外周血常规指标、骨髓病理学、免疫学评价指标与AA临床患者表现相符；3Gy低剂量照射结合泛T淋巴细胞输注可更好的模拟临床免疫诱导假说中临床患者的发病起始，同时延长AA小鼠的发病时间，为研究和干预AA发病机制提供了有效的操作窗口，更适合研究AA免疫学疗法药物的治疗效果评价；泛T淋巴细胞的输注避免了其它淋巴细胞的干扰，对T细胞表面MHC进行标记可有效区分与追溯供受体T淋巴细胞在疾病进程中的改变，适于T细胞功能研究。
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