公开(公告)号：CN119061014A

公开(公告)日：2024-12-03

申请号：CN202411445992.9

申请日：2024-10-16

Applicant: 南通大学

Inventor： 邢玲燕 ,  彭思婉 ,  陆晓娟 ,  蔡心怡 ,  姚雷 ,  李贵才 ,  陈罡

IPC: C12N15/113 ,  C12N9/22 ,  C12N15/89 ,  C12N15/12 ,  A01K67/0276 ,  A61K49/00

Abstract: 本发明公开了一种基于celf4突变可引起脑白质病变以及基于CRISPR/Cas9技术构建的celf4突变体斑马鱼脑白质疏松模型及其应用。本发明首次发现了celf4基因突变与脑白质相关，celf4突变体具有与人脑白质疏松类似的表型。该模型通过特异性敲除斑马鱼中的celf4基因，模拟了人类脑白质疏松的病理特征，为神经退行性疾病及脑白质损伤的研究提供了新型动物模型。相比传统啮齿类动物模型，本发明所建立的斑马鱼模型具有发育周期短、透明度高、繁殖率快、成本低廉等优势，便于进行大规模遗传筛选和动态观察。此外，该模型还可应用于药物筛选，为神经系统疾病治疗药物的研发提供高效、低成本的实验平台。本发明的实施对于深入揭示脑白质疏松的病理机制、加速相关药物研发具有重要意义。