公开(公告)号：CN116694640A

公开(公告)日：2023-09-05

申请号：CN202310685468.8

申请日：2023-06-09

Applicant: 北京大学

Inventor： 郭宇轩 ,  杨璐梓

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/46 ,  A61P9/00

Abstract: 本发明提供了一种提高体内基因递送心脏特异性的核酸调控元件组合、包含该核酸调控元件组合的腺相关病毒载体及其制备方法、以及该核酸调控元件组合或腺相关病毒载体的用途，特别适合运用于CRISPR/Cas9基因编辑系统或Cre‑Loxp重组系统等基因编辑系统等对低表达转基因反应灵敏的应用场景，可明显提高体内基因递送心脏特异性，并显著降低基因表达在肝脏中的泄漏，由此提高了通过基因编辑进行基因治疗的安全性。

公开(公告)号：CN118339290A

公开(公告)日：2024-07-12

申请号：CN202280081061.8

申请日：2022-09-23

Applicant: 北京基驭医疗科技有限公司 ,  北京大学

Inventor： 郭宇轩 ,  陈展 ,  杨璐梓 ,  林俊森

IPC: C12N15/11 ,  C12N15/63 ,  C12N5/10 ,  C12N7/01

Abstract: 本发明公开了包含可变剪接调节元件和位于该可变剪接调节元件3′端的目的基因的核酸分子，该核酸分子的转录物，以及包含该核酸分子或转录物的载体、重组病毒、细胞、药物组合物，及其用于调节目的基因表达量的方法和在基因治疗中的应用。

公开(公告)号：CN117402875A

公开(公告)日：2024-01-16

申请号：CN202311275787.8

申请日：2023-09-28

Applicant: 北京大学 ,  北京基驭医疗科技有限公司

Inventor： 郭宇轩 ,  陈展 ,  杨璐梓 ,  杨科

IPC: C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P9/10 ,  A61P9/00 ,  A61P21/00 ,  A61P27/02 ,  A61P7/04 ,  C12N9/22 ,  C12N15/12 ,  C12N15/65 ,  C12N15/864 ,  C12N7/01 ,  C12N5/10 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q1/6851 ,  C12N15/11 ,  C12R1/93

Abstract: 本公开提供了利用RNA剪接调节剂调控基因表达的核酸分子，包含可变剪接调节元件和位于该可变剪接调节元件3'端的目的基因的核酸构建体，该核酸构建体在不同条件下的转录物，以及包含该核酸构建体或转录物的载体、重组病毒、细胞、药物组合物，及其用于调节目的基因表达量的方法和在基因治疗中的用途。

公开(公告)号：CN116875597A

公开(公告)日：2023-10-13

申请号：CN202310774801.2

申请日：2023-06-28

Applicant: 北京大学

Inventor： 郭宇轩 ,  杨璐梓 ,  刘占钊

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  C12N15/10 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61K31/7105 ,  A61P9/00

Abstract: 本发明公开了修正LMNA心肌病致病突变的载体及其应用，属于基因工程技术领域。单碱基编辑载体包含两个质粒载体或者两个腺相关病毒(AAV)载体的组合。两个载体分别在细胞内表达腺嘌呤单碱基编辑器(ABE)蛋白的两部分，通过内含肽介导重组为全长ABE蛋白。该单碱基编辑载体同时表达一种sgRNA，可以与ABE共同作用，用于纠正LMNA c.1621C>T心肌病致病突变。本发明所述的单碱基编辑载体可以用于制备治疗扩张性心肌病的药物，能够解决目前LMNA基因突变导致的心肌病缺乏精准有效的治疗策略的问题。