公开(公告)号：CN115746088A

公开(公告)日：2023-03-07

申请号：CN202211430087.7

申请日：2022-11-15

Applicant: 北京大学

Inventor： 杨振军 ,  郭华 ,  朱月洁 ,  于晶 ,  洪佳美

IPC: C07K5/068 ,  C07K5/078 ,  C07K5/09 ,  C07K5/097 ,  C07K1/107 ,  C07K1/06 ,  A61K47/42 ,  A61K47/62 ,  A61K31/7088

Abstract: 本发明公开了一种N端功能化修饰的胱氨酰二油胺类化合物及其化学合成方法和应用。所述化合物中心骨架为胱氨酸，胱氨酸羧基端修饰油胺组成双疏水尾链结构，氨基端修饰功能化的亲水头部，包括带有正电中心或芳环结构的氨基酸及多肽片段，结构通式如下所示。胱氨酸中心骨架结构中含有二硫键使得该分子具有还原敏感特性，而分子疏水尾链及亲水头部的整体结构决定了其具有两亲性，可在水等体系中进行自组装。亲水头部中含有的阳离子电荷中心可以与目标核酸形成电性作用进而包载核酸，发挥核酸递送作用。本发明提出的N端功能化修饰的胱氨酰二油胺类化合物作为新型脂材或辅助脂材能高效递送核酸类化合物入胞，在基因治疗领域具有巨大的潜力。