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公开(公告)号：CN113876771B
公开(公告)日：2022-09-23
申请号：CN202111341412.8
申请日：2021-11-12
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种靶向PABPC1的小分子药物及其在慢性髓系白血病中的应用，所述小分子药物为小分子化合物ML324，本发明首次发现小分子化合物ML324对慢性髓系白血病具有显著的治疗效果，体内和体外的验证实验均表明了小分子化合物ML324对慢性髓系白血病细胞的生长具有显著的抑制作用，本发明为临床上开发治疗慢性髓系白血病的给药方案提供了一种全新的思路。
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公开(公告)号：CN113876771A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：CN202111341412.8
申请日：2021-11-12
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种靶向PABPC1的小分子药物及其在慢性髓系白血病中的应用，所述小分子药物为小分子化合物ML324，本发明首次发现小分子化合物ML324对慢性髓系白血病具有显著的治疗效果，体内和体外的验证实验均表明了小分子化合物ML324对慢性髓系白血病细胞的生长具有显著的抑制作用，本发明为临床上开发治疗慢性髓系白血病的给药方案提供了一种全新的思路。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN119464221A
公开(公告)日：2025-02-18
申请号：CN202510075231.7
申请日：2025-01-17
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12N5/10 , C12N15/867 , C12N15/12 , A61K48/00 , A61K38/17 , A61P7/06 , A61P25/16 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P25/00 , A61P21/00
Abstract: 本发明公开了Gemin8或Rnpc3在维持造血干祖细胞蛋白质稳态中的应用，本发明首次创造性地发现Gemin8或Rnpc3在维持造血干祖细胞蛋白质稳态中的新用途，有效克服了目前本领域面临的如何有效维持造血干祖细胞蛋白质稳态这一技术问题，为维持造血干祖细胞蛋白质稳态提供了一种有效方法，同时也为开发具有更好的功能性和移植潜力的造血干祖细胞奠定了基础，应用前景广阔。
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公开(公告)号：CN113718030A
公开(公告)日：2021-11-30
申请号：CN202010454407.7
申请日：2020-05-26
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12Q1/6886 , C12Q1/02 , A61K45/00 , A61P35/02
Abstract: 本发明公开了与白血病诊疗相关的靶点PABPC1及其应用。本发明发现，PABPC1在体外可促进CML细胞系细胞周期与增殖、抑制细胞分化；敲低PABPC1组小鼠生存率显著提高；CML患者细胞中敲低PABPC1可显著抑制白血病细胞增殖与克隆形成、促进细胞凋亡；CML中PABPC1可通过直接结合其3’UTR、促进翻译起始因子的组装来促进Bcr‑Abl翻译；伊马替尼耐药CML细胞系中敲低PABPC1可抑制Bcr‑Abl翻译、抑制细胞周期与增殖、促进细胞凋亡；PABPC1可显著调控细胞周期相关基因的稳定性与翻译水平，为以PABPC1为诊疗靶点筛选小分子药物、解决CML急变及耐药问题奠定基础。
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公开(公告)号：CN119876277A
公开(公告)日：2025-04-25
申请号：CN202510079972.2
申请日：2025-01-18
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明提供了一种脂质纳米颗粒及其应用。本申请对脂质材料配方的比例、最优细胞培养及编辑体系、编辑系统Cas9mRNA：sgRNA比例、Cas9mRNA设计优化进行一系列探索，摸索出适合于针对人造血干细胞转染及编辑的系统，本申请在节约成本的同时，可完全替代目前已有的市面转染试剂不能有效转染原代细胞的问题，实现原代细胞内编辑效率的显著提高，进而能在体内得到很好的治疗效果。
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公开(公告)号：CN119506359A
公开(公告)日：2025-02-25
申请号：CN202510081784.3
申请日：2025-01-20
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12N15/867 , C12N15/65 , C12N15/113 , C12N5/10 , C12Q1/6806 , C12Q1/6869 , C40B50/06 , C40B40/02
Abstract: 本发明公开了新型单细胞CRISPR筛选文库。本发明提供了一种双gRNA表达盒、用于单细胞CRISPR筛选的双gRNA表达盒载体以及一种单细胞CRISPR筛选文库的构建方法。利用该方法构建的CRISPR筛选文库能够将单细胞CRISPR筛选范围从蛋白质编码基因扩充到ncRNA，并能够实现对ncRNA的敲除。
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公开(公告)号：CN113718030B
公开(公告)日：2023-08-01
申请号：CN202010454407.7
申请日：2020-05-26
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12Q1/6886 , C12Q1/02 , A61K45/00 , A61P35/02
Abstract: 本发明公开了与白血病诊疗相关的靶点PABPC1及其应用。本发明发现，PABPC1在体外可促进CML细胞系细胞周期与增殖、抑制细胞分化；敲低PABPC1组小鼠生存率显著提高；CML患者细胞中敲低PABPC1可显著抑制白血病细胞增殖与克隆形成、促进细胞凋亡；CML中PABPC1可通过直接结合其3’UTR、促进翻译起始因子的组装来促进Bcr‑Abl翻译；伊马替尼耐药CML细胞系中敲低PABPC1可抑制Bcr‑Abl翻译、抑制细胞周期与增殖、促进细胞凋亡；PABPC1可显著调控细胞周期相关基因的稳定性与翻译水平，为以PABPC1为诊疗靶点筛选小分子药物、解决CML急变及耐药问题奠定基础。
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