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公开(公告)号：CN119876277A
公开(公告)日：2025-04-25
申请号：CN202510079972.2
申请日：2025-01-18
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明提供了一种脂质纳米颗粒及其应用。本申请对脂质材料配方的比例、最优细胞培养及编辑体系、编辑系统Cas9mRNA：sgRNA比例、Cas9mRNA设计优化进行一系列探索，摸索出适合于针对人造血干细胞转染及编辑的系统，本申请在节约成本的同时，可完全替代目前已有的市面转染试剂不能有效转染原代细胞的问题，实现原代细胞内编辑效率的显著提高，进而能在体内得到很好的治疗效果。
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