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发明公开
一种治疗丙酸血症的mRNA药物及其应用审中-实审

公开(公告)号：CN119824011A

公开(公告)日：2025-04-15

申请号：CN202510039229.4

申请日：2025-01-10

Applicant: 中国医学科学院北京协和医院

Inventor： 张抒扬 , 郭丹 , 李小刚 , 马明圣

IPC: C12N15/52 , C12N15/85 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61K38/53 , A61P3/00

Abstract: 本发明涉及一种治疗丙酸血症的mRNA药物及其应用。本发明通过对丙酰辅酶A羧化酶α或β(PCCA或PCCB)亚基氨基酸序列进行mRNA序列的优化设计，在体外表达筛选验证、挑选最佳的候选mRNA分子——PUMCH‑MR‑01。然后分别在野生型小鼠体内评估PUMCH‑MR‑01的蛋白表达水平，在食蟹猴上进行药效学验证。结果表明，PUMCH‑MR‑01可以高效表达PCC酶蛋白，并在非人灵长类中表现出一定的药效趋势，能够用于有效治疗治疗丙酸血症。

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