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公开(公告)号：CN113876771B
公开(公告)日：2022-09-23
申请号：CN202111341412.8
申请日：2021-11-12
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种靶向PABPC1的小分子药物及其在慢性髓系白血病中的应用，所述小分子药物为小分子化合物ML324，本发明首次发现小分子化合物ML324对慢性髓系白血病具有显著的治疗效果，体内和体外的验证实验均表明了小分子化合物ML324对慢性髓系白血病细胞的生长具有显著的抑制作用，本发明为临床上开发治疗慢性髓系白血病的给药方案提供了一种全新的思路。
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公开(公告)号：CN113876771A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：CN202111341412.8
申请日：2021-11-12
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种靶向PABPC1的小分子药物及其在慢性髓系白血病中的应用，所述小分子药物为小分子化合物ML324，本发明首次发现小分子化合物ML324对慢性髓系白血病具有显著的治疗效果，体内和体外的验证实验均表明了小分子化合物ML324对慢性髓系白血病细胞的生长具有显著的抑制作用，本发明为临床上开发治疗慢性髓系白血病的给药方案提供了一种全新的思路。
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公开(公告)号：CN112656805A
公开(公告)日：2021-04-16
申请号：CN201910981163.5
申请日：2019-10-15
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: A61K31/7088 , A61K45/00 , A61K48/00 , A61P35/00 , C12Q1/6886
Abstract: 本发明公开了一种抑制YTHDF1活性的物质在制备预防或治疗胃癌产品中的应用。本发明首先公开了抑制细胞中YTHDF1表达的物质或抑制细胞中YTHDF1活性的物质的在制备预防和/或治疗胃癌的产品中的应用。本发明进一步公开了预防和/或治疗胃癌的产品。本发明以YTHDF1为靶点的干扰YTHDF1基因表达的物质(如shRNA)能有效抑制胃癌细胞的增殖、迁移和/或侵袭，抑制胃癌肿瘤的生长，可用于治疗胃癌或/和预防胃癌。且通过检测YTHDF1基因表达量能区分胃癌组织、评估胃癌患者pTNM病理分期及鉴定胃癌患者是否发生了神经侵袭或静脉侵袭，可辅助诊断胃癌。
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公开(公告)号：CN119464221A
公开(公告)日：2025-02-18
申请号：CN202510075231.7
申请日：2025-01-17
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12N5/10 , C12N15/867 , C12N15/12 , A61K48/00 , A61K38/17 , A61P7/06 , A61P25/16 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P25/00 , A61P21/00
Abstract: 本发明公开了Gemin8或Rnpc3在维持造血干祖细胞蛋白质稳态中的应用，本发明首次创造性地发现Gemin8或Rnpc3在维持造血干祖细胞蛋白质稳态中的新用途，有效克服了目前本领域面临的如何有效维持造血干祖细胞蛋白质稳态这一技术问题，为维持造血干祖细胞蛋白质稳态提供了一种有效方法，同时也为开发具有更好的功能性和移植潜力的造血干祖细胞奠定了基础，应用前景广阔。
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公开(公告)号：CN118021819A
公开(公告)日：2024-05-14
申请号：CN202410445267.5
申请日：2024-04-15
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: A61K31/519 , A61K31/497 , A61P35/00
Abstract: 本发明公开了XPO1抑制剂和METTL3抑制剂联合在制备治疗胃癌的药物中的应用，本发明首次发现XPO1抑制剂KPT‑330和METTL3抑制剂STM2457两者联合对胃癌的治疗具有协同增效的作用，通过联合KPT‑330和STM2457的方式能够显著提高对胃癌的治疗效果，本发明为胃癌治疗这一技术领域提供了一种全新的治疗方案，具有重要的科学意义和临床应用价值。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN116766315B
公开(公告)日：2023-11-10
申请号：CN202311042937.0
申请日：2023-08-18
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种胶块自动碎裂装置，包括：切割部，包括固定切刀与滑动切刀；粉碎部，包括粉碎舱与粉碎器；所述粉碎器滑动连接于粉碎舱的内部；所述固定切刀位于粉碎舱的底部；所述滑动切刀位于粉碎器的底部；吸引部，包括吸引组件与吸引舱；所述吸引组件的一端插入吸引舱的内部；所述吸引舱位于粉碎舱远离固定切刀的一侧；所述吸引舱与粉碎舱通过吸气孔贯通；限位部，设置在粉碎舱的侧壁上；所述限位部用于限定粉碎器与滑动切刀的位置。
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公开(公告)号：CN113718030A
公开(公告)日：2021-11-30
申请号：CN202010454407.7
申请日：2020-05-26
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12Q1/6886 , C12Q1/02 , A61K45/00 , A61P35/02
Abstract: 本发明公开了与白血病诊疗相关的靶点PABPC1及其应用。本发明发现，PABPC1在体外可促进CML细胞系细胞周期与增殖、抑制细胞分化；敲低PABPC1组小鼠生存率显著提高；CML患者细胞中敲低PABPC1可显著抑制白血病细胞增殖与克隆形成、促进细胞凋亡；CML中PABPC1可通过直接结合其3’UTR、促进翻译起始因子的组装来促进Bcr‑Abl翻译；伊马替尼耐药CML细胞系中敲低PABPC1可抑制Bcr‑Abl翻译、抑制细胞周期与增殖、促进细胞凋亡；PABPC1可显著调控细胞周期相关基因的稳定性与翻译水平，为以PABPC1为诊疗靶点筛选小分子药物、解决CML急变及耐药问题奠定基础。
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公开(公告)号：CN119876277A
公开(公告)日：2025-04-25
申请号：CN202510079972.2
申请日：2025-01-18
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明提供了一种脂质纳米颗粒及其应用。本申请对脂质材料配方的比例、最优细胞培养及编辑体系、编辑系统Cas9mRNA：sgRNA比例、Cas9mRNA设计优化进行一系列探索，摸索出适合于针对人造血干细胞转染及编辑的系统，本申请在节约成本的同时，可完全替代目前已有的市面转染试剂不能有效转染原代细胞的问题，实现原代细胞内编辑效率的显著提高，进而能在体内得到很好的治疗效果。
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公开(公告)号：CN119506359A
公开(公告)日：2025-02-25
申请号：CN202510081784.3
申请日：2025-01-20
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
IPC: C12N15/867 , C12N15/65 , C12N15/113 , C12N5/10 , C12Q1/6806 , C12Q1/6869 , C40B50/06 , C40B40/02
Abstract: 本发明公开了新型单细胞CRISPR筛选文库。本发明提供了一种双gRNA表达盒、用于单细胞CRISPR筛选的双gRNA表达盒载体以及一种单细胞CRISPR筛选文库的构建方法。利用该方法构建的CRISPR筛选文库能够将单细胞CRISPR筛选范围从蛋白质编码基因扩充到ncRNA，并能够实现对ncRNA的敲除。
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公开(公告)号：CN116763938A
公开(公告)日：2023-09-19
申请号：CN202210237024.3
申请日：2022-03-11
Applicant: 国家纳米科学中心 , 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明提供一种细胞外囊泡核酸纳米药物递送系统，还提供其制备方法及应用。细胞外囊泡表面高表达CD47蛋白，可与单核巨噬细胞表面的SIRPα相结合，避免单核巨噬细胞系统的吞噬，延长循环时间。同时，利用工程化修饰的方法对细胞外囊泡进行归巢肽及核磁造影剂的修饰以实现对肿瘤组织的靶向递送及核磁成像追踪。该工程化细胞外囊泡还可通过电穿孔的方法包载能够敲降YTHDF1表达的siYTHDF1，并将其有效地递送到胃癌细胞中，靶向并调控胃癌细胞中的表观遗传调控因子实现高效、低毒的胃癌治疗策略。本发明构建的工程化细胞外囊泡核酸纳米药物递送系统为靶向并调控m6A表观遗传因子的胃癌治疗提供了可行的方法和技术。
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