公开(公告)号：CN113994000A

公开(公告)日：2022-01-28

申请号：CN202080042924.1

申请日：2020-06-12

Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ ,  加利福尼亚大学董事会

Inventor： J·J·图鲁宁 ,  L·范辛特菲特 ,  C·P·克梅尔 ,  P·比尔 ,  E·E·多尔蒂

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P43/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P17/00 ,  A61P21/00 ,  A61P11/06 ,  A61P7/06 ,  A61P11/00 ,  A61P35/00 ,  A61P7/00 ,  A61P7/04 ,  A61P21/04 ,  A61P3/00 ,  A61P37/02 ,  A61P27/02 ,  A61P9/10 ,  A61P9/12

Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，其用于与靶RNA分子结合，使靶RNA分子中存在的至少一个靶腺苷脱氨基并在细胞、优选人细胞中募集ADAR2酶，以使靶RNA分子中的至少一个靶腺苷脱氨基。根据本发明的AON在与靶腺苷相对的位置包括胞苷类似物，其中胞苷类似物在N3位点充当H‑键供体，用于更有效的RNA编辑。

公开(公告)号：CN113994000B

公开(公告)日：2025-03-25

申请号：CN202080042924.1

申请日：2020-06-12

Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ ,  加利福尼亚大学董事会

Inventor： J·J·图鲁宁 ,  L·范辛特菲特 ,  C·P·克梅尔 ,  P·比尔 ,  E·E·多尔蒂

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P43/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P17/00 ,  A61P21/00 ,  A61P11/06 ,  A61P7/06 ,  A61P11/00 ,  A61P35/00 ,  A61P7/00 ,  A61P7/04 ,  A61P21/04 ,  A61P3/00 ,  A61P37/02 ,  A61P27/02 ,  A61P9/10 ,  A61P9/12

Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，其用于与靶RNA分子结合，使靶RNA分子中存在的至少一个靶腺苷脱氨基并在细胞、优选人细胞中募集ADAR2酶，以使靶RNA分子中的至少一个靶腺苷脱氨基。根据本发明的AON在与靶腺苷相对的位置包括胞苷类似物，其中胞苷类似物在N3位点充当H‑键供体，用于更有效的RNA编辑。

公开(公告)号：CN113748206A

公开(公告)日：2021-12-03

申请号：CN202080026112.8

申请日：2020-04-02

Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ

Inventor： J·J·图鲁宁 ,  B·克莱恩 ,  L·范辛特菲特 ,  A·阿尔托 ,  C·P·克梅尔 ,  T·霍赫博姆 ,  L·A·范维森

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/11 ,  A61K31/7125

Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，用于结合靶RNA分子，以对存在于靶RNA分子中的靶核苷酸，优选腺苷脱氨基，并且在细胞中，优选人细胞中，募集具有核苷酸脱氨基活性的酶，优选ADAR酶，以对靶RNA分子中的靶核苷酸脱氨基。AON在一个位置上携带至少一个甲基膦酸酯修饰的核苷酸间键，与在该位置上不携带甲基膦酸酯修饰的AON相比，这将使AON更稳定。