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公开(公告)号：CN113748206A
公开(公告)日：2021-12-03
申请号：CN202080026112.8
申请日：2020-04-02
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/11 , A61K31/7125
Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，用于结合靶RNA分子，以对存在于靶RNA分子中的靶核苷酸，优选腺苷脱氨基，并且在细胞中，优选人细胞中，募集具有核苷酸脱氨基活性的酶，优选ADAR酶，以对靶RNA分子中的靶核苷酸脱氨基。AON在一个位置上携带至少一个甲基膦酸酯修饰的核苷酸间键，与在该位置上不携带甲基膦酸酯修饰的AON相比，这将使AON更稳定。
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公开(公告)号：CN113994000A
公开(公告)日：2022-01-28
申请号：CN202080042924.1
申请日：2020-06-12
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ , 加利福尼亚大学董事会
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P43/00 , A61P25/16 , A61P25/28 , A61P17/00 , A61P21/00 , A61P11/06 , A61P7/06 , A61P11/00 , A61P35/00 , A61P7/00 , A61P7/04 , A61P21/04 , A61P3/00 , A61P37/02 , A61P27/02 , A61P9/10 , A61P9/12
Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，其用于与靶RNA分子结合，使靶RNA分子中存在的至少一个靶腺苷脱氨基并在细胞、优选人细胞中募集ADAR2酶，以使靶RNA分子中的至少一个靶腺苷脱氨基。根据本发明的AON在与靶腺苷相对的位置包括胞苷类似物，其中胞苷类似物在N3位点充当H‑键供体，用于更有效的RNA编辑。
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公开(公告)号：CN113994000B
公开(公告)日：2025-03-25
申请号：CN202080042924.1
申请日：2020-06-12
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ , 加利福尼亚大学董事会
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P43/00 , A61P25/16 , A61P25/28 , A61P17/00 , A61P21/00 , A61P11/06 , A61P7/06 , A61P11/00 , A61P35/00 , A61P7/00 , A61P7/04 , A61P21/04 , A61P3/00 , A61P37/02 , A61P27/02 , A61P9/10 , A61P9/12
Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，其用于与靶RNA分子结合，使靶RNA分子中存在的至少一个靶腺苷脱氨基并在细胞、优选人细胞中募集ADAR2酶，以使靶RNA分子中的至少一个靶腺苷脱氨基。根据本发明的AON在与靶腺苷相对的位置包括胞苷类似物，其中胞苷类似物在N3位点充当H‑键供体，用于更有效的RNA编辑。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN109477103A
公开(公告)日：2019-03-15
申请号：CN201780039097.9
申请日：2017-06-22
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/11
CPC classification number: C12N15/111 , C12N2310/11 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , C12N2310/3527 , C12N2320/30
Abstract: 本发明涉及能够在真核细胞中在目标RNA中对目标核苷酸(腺苷)进行特异性编辑的反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸自身不形成分子内发夹或茎环结构，其中所述寡核苷酸在目标RNA区域中待编辑的目标腺苷相对的位置处包括胞苷(非互补性核苷酸)或尿苷。
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公开(公告)号：CN112020557B
公开(公告)日：2025-02-11
申请号：CN201980022536.4
申请日：2019-03-27
Applicant: 罗切斯特大学 , ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/10 , A61K31/713 , C12N5/10
Abstract: 本发明涉及用于哺乳动物细胞中靶RNA中的靶尿苷的假尿苷化的核酸分子，其中所述核酸分子包含能够与包含靶尿苷的靶RNA形成部分双链核酸复合体的向导区，其中所述部分双链核酸复合体能够结合哺乳动物的假尿苷化酶，其中所述向导区有助于将靶尿苷定位在所述部分双链核酸复合体中，以使其被哺乳动物假尿苷化酶转化为假尿苷。
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公开(公告)号：CN110352244B
公开(公告)日：2023-03-21
申请号：CN201780068116.0
申请日：2017-08-31
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/10 , A61K31/712
Abstract: 本发明涉及能够在真核细胞中对靶RNA序列的靶核苷酸(腺苷)进行特异性编辑的反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸本身不形成分子内发夹或茎‑环结构，并且其中所述寡核苷酸在与靶RNA序列中待编辑的核苷酸相对的位置包含非互补核苷酸。
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公开(公告)号：CN112020557A
公开(公告)日：2020-12-01
申请号：CN201980022536.4
申请日：2019-03-27
Applicant: 罗切斯特大学 , ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/10 , A61K31/713 , C12N5/10
Abstract: 本发明涉及用于哺乳动物细胞中靶RNA中的靶尿苷的假尿苷化的核酸分子，其中所述核酸分子包含能够与包含靶尿苷的靶RNA形成部分双链核酸复合体的向导区，其中所述部分双链核酸复合体能够结合哺乳动物的假尿苷化酶，其中所述向导区有助于将靶尿苷定位在所述部分双链核酸复合体中，以使其被哺乳动物假尿苷化酶转化为假尿苷。
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公开(公告)号：CN110352244A
公开(公告)日：2019-10-18
申请号：CN201780068116.0
申请日：2017-08-31
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/10 , A61K31/712
Abstract: 本发明涉及能够在真核细胞中对靶RNA序列的靶核苷酸(腺苷)进行特异性编辑的反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸本身不形成分子内发夹或茎-环结构，并且其中所述寡核苷酸在与靶RNA序列中待编辑的核苷酸相对的位置包含非互补核苷酸。
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