公开(公告)号：CN114929876A

公开(公告)日：2022-08-19

申请号：CN202180008680.X

申请日：2021-01-29

Applicant: 株式会社三和化学研究所 ,  日产化学株式会社

Inventor： 桥本信嗣 ,  后藤和泉 ,  入山友辅

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/711 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/08 ,  A61P25/14 ,  A61P25/18 ,  A61P25/28 ,  A61P43/00 ,  C12N5/10 ,  C12N15/11 ,  C12N15/12

Abstract: 提供抑制ATN1的基因表达、可治疗齿状核红核苍白球丘脑下部萎缩的反义寡核苷酸。化合物或其药学上允许的盐，其包含修饰寡核苷酸，所述修饰寡核苷酸由8～80个连接的核苷组成，且具有包含与ATN1的转录物互补的至少8个连续的核酸碱基的核酸碱基序列。