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公开(公告)号：CN114903010A
公开(公告)日：2022-08-16
申请号：CN202210545641.X
申请日：2022-05-19
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
Abstract: 本发明涉及一种神经退行性疾病模型的构建方法。该构建方法包括以下步骤：将可表达与人神经退行性疾病相关的异常蛋白的病毒载体静脉注射到血脑屏障未完全形成的动物体内后饲养，制备神经退行性疾病模型。上述构建方法无需提前繁殖达到一定规模，无需保种，试验周期短，成本较低；并且采用静脉注射的方式可以随时随地进行造模，造模方便操作简单。此外，按照上述构建方法制得的肌萎缩侧索硬化症模型可代表大部分病人的病理特征。
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公开(公告)号：CN114903010B
公开(公告)日：2024-06-07
申请号：CN202210545641.X
申请日：2022-05-19
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
Abstract: 本发明涉及一种神经退行性疾病模型的构建方法。该构建方法包括以下步骤：将可表达与人神经退行性疾病相关的异常蛋白的病毒载体静脉注射到血脑屏障未完全形成的动物体内后饲养，制备神经退行性疾病模型。上述构建方法无需提前繁殖达到一定规模，无需保种，试验周期短，成本较低；并且采用静脉注射的方式可以随时随地进行造模，造模方便操作简单。此外，按照上述构建方法制得的肌萎缩侧索硬化症模型可代表大部分病人的病理特征。
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公开(公告)号：CN115487315B
公开(公告)日：2023-08-04
申请号：CN202210417707.7
申请日：2022-04-20
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
IPC: A61K48/00 , A61P25/14 , C12N15/864 , C12N15/113 , C12N15/55
Abstract: 本发明涉及一种治疗亨廷顿病的药物。该药物利用CRISPR/Cas基因编辑技术将人突变的HTT基因第一外显子替换为人正常HTT基因第一外显子，该药物包括供体AAV载体和Cas蛋白AAV载体，供体AAV载体包括人正常HTT基因第一外显子和用于表达sgRNA的gRNA表达元件，Cas蛋白AAV载体，包括用于表达Cas蛋白的Cas蛋白表达元件。该药物能从基因组中对突变的HTT基因进行修复，与传统治疗亨廷顿病的药物相比效果更好且作用时间长。
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公开(公告)号：CN116814701A
公开(公告)日：2023-09-29
申请号：CN202310749047.7
申请日：2023-06-21
Applicant: 暨南大学
IPC: C12N15/89 , C12N15/113 , A01K67/027 , C12Q1/6888 , C12N15/11
Abstract: 本发明属于基因工程领域，具体涉及一种模拟免疫缺陷病单碱基基因编辑非人灵长类动物模型及其制作方法与应用，所述制作方法包括：S1、构建第一gRNA和第二gRNA；S2、将第一gRNA和第二gRNA构建到质粒上，得到重组质粒，将重组质粒体外转录合成mRNA，对非人灵长类动物受精卵注入合成的mRNA，获得模拟免疫缺陷病单碱基基因编辑非人灵长类动物模型。本发明提供的制作方法，精确的将非人灵长类动物基因组中RAG1基因1号外显子和IL2RG基因的3号外显子引入终止密码突变，以达到破坏RAG1蛋白和IL2RG蛋白的表达，从而敲除基因，实现构建RAG1、IL2RG双基因敲除的免疫缺陷非人灵长类动物模型。
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公开(公告)号：CN115487315A
公开(公告)日：2022-12-20
申请号：CN202210417707.7
申请日：2022-04-20
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
IPC: A61K48/00 , A61P25/14 , C12N15/864 , C12N15/113 , C12N15/55
Abstract: 本发明涉及一种治疗亨廷顿病的药物。该药物利用CRISPR/Cas基因编辑技术将人突变的HTT基因第一外显子替换为人正常HTT基因第一外显子，该药物包括供体AAV载体和Cas蛋白AAV载体，供体AAV载体包括人正常HTT基因第一外显子和用于表达sgRNA的gRNA表达元件，Cas蛋白AAV载体，包括用于表达Cas蛋白的Cas蛋白表达元件。该药物能从基因组中对突变的HTT基因进行修复，与传统治疗亨廷顿病的药物相比效果更好且作用时间长。
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