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公开(公告)号：CN114903010A
公开(公告)日：2022-08-16
申请号：CN202210545641.X
申请日：2022-05-19
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
Abstract: 本发明涉及一种神经退行性疾病模型的构建方法。该构建方法包括以下步骤：将可表达与人神经退行性疾病相关的异常蛋白的病毒载体静脉注射到血脑屏障未完全形成的动物体内后饲养，制备神经退行性疾病模型。上述构建方法无需提前繁殖达到一定规模，无需保种，试验周期短，成本较低；并且采用静脉注射的方式可以随时随地进行造模，造模方便操作简单。此外，按照上述构建方法制得的肌萎缩侧索硬化症模型可代表大部分病人的病理特征。
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公开(公告)号：CN116410311A
公开(公告)日：2023-07-11
申请号：CN202310281290.0
申请日：2023-03-22
Applicant: 暨南大学
IPC: C07K16/18 , C07K19/00 , C12N15/70 , C12N15/85 , A61K39/395 , A61P25/00 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P25/28
Abstract: 本申请涉及一种胞内抗体及其制备方法和用途，该胞内抗体包括识别mHTT的单克隆抗体的可变区重链的片段和溶酶体膜相关蛋白Ⅰ的信号序列，所述可变区重链的片段包括SEQ.ID NO.1～3中任意一个所示的氨基酸序列。本申请提供的Intrabody具有双向识别功能，不仅可以识别和结合mHTT，还能够特异性识别溶酶体，实现突变蛋白的靶向降解，提高突变蛋白降解效率。
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公开(公告)号：CN115487315A
公开(公告)日：2022-12-20
申请号：CN202210417707.7
申请日：2022-04-20
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
IPC: A61K48/00 , A61P25/14 , C12N15/864 , C12N15/113 , C12N15/55
Abstract: 本发明涉及一种治疗亨廷顿病的药物。该药物利用CRISPR/Cas基因编辑技术将人突变的HTT基因第一外显子替换为人正常HTT基因第一外显子，该药物包括供体AAV载体和Cas蛋白AAV载体，供体AAV载体包括人正常HTT基因第一外显子和用于表达sgRNA的gRNA表达元件，Cas蛋白AAV载体，包括用于表达Cas蛋白的Cas蛋白表达元件。该药物能从基因组中对突变的HTT基因进行修复，与传统治疗亨廷顿病的药物相比效果更好且作用时间长。
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公开(公告)号：CN114903010B
公开(公告)日：2024-06-07
申请号：CN202210545641.X
申请日：2022-05-19
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
Abstract: 本发明涉及一种神经退行性疾病模型的构建方法。该构建方法包括以下步骤：将可表达与人神经退行性疾病相关的异常蛋白的病毒载体静脉注射到血脑屏障未完全形成的动物体内后饲养，制备神经退行性疾病模型。上述构建方法无需提前繁殖达到一定规模，无需保种，试验周期短，成本较低；并且采用静脉注射的方式可以随时随地进行造模，造模方便操作简单。此外，按照上述构建方法制得的肌萎缩侧索硬化症模型可代表大部分病人的病理特征。
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公开(公告)号：CN116410311B
公开(公告)日：2023-12-12
申请号：CN202310281290.0
申请日：2023-03-22
Applicant: 暨南大学
IPC: C07K16/18 , C07K19/00 , C12N15/70 , C12N15/85 , A61K39/395 , A61P25/00 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P25/28
Abstract: 本申请涉及一种胞内抗体及其制备方法和用途，该胞内抗体包括识别mHTT的单克隆抗体的可变区重链的片段和溶酶体膜相关蛋白Ⅰ的信号序列，所述可变区重链的片段包括SEQ.ID NO.1～3中任意一个所示的氨基酸序列。本申请提供的Intrabody具有双向识别功能，不仅可以识别和结合mHTT，还能够特异性识别溶酶体，实现突变蛋白的靶向降解，提高突变蛋白降解效率。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN115044558B
公开(公告)日：2023-08-11
申请号：CN202210698709.8
申请日：2022-06-20
Applicant: 暨南大学
IPC: C12N5/0793 , C12N15/864 , C12N15/12 , C12N5/10 , C12Q1/02
Abstract: 本发明涉及一种猪神经元及其分离培养方法和应用。该猪神经元的分离培养方法包括以下步骤：将猪大脑消化，制备分散的神经元；及将神经元接种于改良培养基中培养，其中，改良培养基包括神经细胞基础培养基、质量百分含量为1％～3％的添加剂、1mM～3mM的L‑谷氨酰胺和15μg/mL～25μg/mL的抗生素，添加剂为B‑27添加剂或无氧化剂的B‑27添加剂。上述的分离培养方法能够分离猪神经元且在培养过程中可见神经突起的生长，能够用于人类的神经退行性疾病研究。
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公开(公告)号：CN115044558A
公开(公告)日：2022-09-13
申请号：CN202210698709.8
申请日：2022-06-20
Applicant: 暨南大学
IPC: C12N5/0793 , C12N15/864 , C12N15/12 , C12N5/10 , C12Q1/02
Abstract: 本发明涉及一种猪神经元及其分离培养方法和应用。该猪神经元的分离培养方法包括以下步骤：将猪大脑消化，制备分散的神经元；及将神经元接种于改良培养基中培养，其中，改良培养基包括神经细胞基础培养基、质量百分含量为1％～3％的添加剂、1mM～3mM的L‑谷氨酰胺和15μg/mL～25μg/mL的抗生素，添加剂为B‑27添加剂或无氧化剂的B‑27添加剂。上述的分离培养方法能够分离猪神经元且在培养过程中可见神经突起的生长，能够用于人类的神经退行性疾病研究。
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公开(公告)号：CN118497277A
公开(公告)日：2024-08-16
申请号：CN202410634842.6
申请日：2024-05-21
Applicant: 暨南大学
IPC: C12N15/864 , C12N9/22 , C12N15/113 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P25/14
Abstract: 本发明提供了一种特异性靶向HTT mRNA的CRISPR/CasRx系统及其应用，属于靶向药物技术领域。本发明选择具有更高酶切活性和靶向特异性的CasRx，还设计了可识别CAG异常重复的上游和下游区域的4条靶向HTT mRNA的gRNA，可以有效地破坏HTT exon1的异常功能，并将两者与AAV载体连接构建CRISPR/CasRx系统。该系统不会引起DNA发生永久性改变的风险，并且CasRx约930个氨基酸，它的小尺寸使CasRx可以轻松包装到AAV中，提高了病毒包装的效率。CRISPR/CasRx系统还可阻止异常扩张polyQ蛋白的聚集，更好地减轻HD病理，对HD达到更佳的治疗效果。
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公开(公告)号：CN116814698A
公开(公告)日：2023-09-29
申请号：CN202310749464.1
申请日：2023-06-21
Applicant: 暨南大学
IPC: C12N15/867 , C12N15/12 , A01K67/027 , C12Q1/6888 , C12N15/11
Abstract: 本发明属于基因工程领域，具体涉及一种模拟老年痴呆症转基因猴模型的建立方法，包括扩增编码Tau蛋白的CDs序列；获得Tau慢病毒；对Tau慢病毒包装，获得感染后的猴卵；对感染后的猴卵进行单精子注射受精，获得所述模拟老年痴呆症转基因猴模型。本发明提供的模拟老年痴呆症转基因猴模型的建立方法，通过采用Tau转基因猴更能够有效模拟人类AD疾病，表现在能够准确模拟AD神经细胞死亡，Tau蛋白纤维缠结和Aβ病理在大脑的沉积，以及认知功能障碍，睡眠障碍。
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公开(公告)号：CN115487315B
公开(公告)日：2023-08-04
申请号：CN202210417707.7
申请日：2022-04-20
Applicant: 暨南大学 , 中国科学院广州生物医药与健康研究院
IPC: A61K48/00 , A61P25/14 , C12N15/864 , C12N15/113 , C12N15/55
Abstract: 本发明涉及一种治疗亨廷顿病的药物。该药物利用CRISPR/Cas基因编辑技术将人突变的HTT基因第一外显子替换为人正常HTT基因第一外显子，该药物包括供体AAV载体和Cas蛋白AAV载体，供体AAV载体包括人正常HTT基因第一外显子和用于表达sgRNA的gRNA表达元件，Cas蛋白AAV载体，包括用于表达Cas蛋白的Cas蛋白表达元件。该药物能从基因组中对突变的HTT基因进行修复，与传统治疗亨廷顿病的药物相比效果更好且作用时间长。
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