公开(公告)号：CN116789961A

公开(公告)日：2023-09-22

申请号：CN202310770377.4

申请日：2023-06-27

Applicant: 复旦大学附属儿科医院

Inventor： 李明 ,  王晨飞 ,  周德重 ,  王飞飞 ,  潘超兰 ,  赵一童 ,  薄涛 ,  张思

IPC: C08G73/02 ,  C08F299/02 ,  C08F8/32 ,  C12N15/64 ,  C12N15/63

Abstract: 本发明提供内质网靶向单链环状聚(β‑氨基酯)及制备方法和应用，所述内质网靶向单链环状聚(β‑氨基酯)的结构式为#imgabs0#所述内质网靶向单链环状聚(β‑氨基酯)对DNA具有较为优异的亲和性，与DNA所形成的复合物纳米粒子分布较为均匀、稳定性良好、可生物降解以及具有良好的生物相容性。所述内质网靶向单链环状聚(β‑氨基酯)与DNA能够被细胞高效的摄取，具有优异的内质网靶向性能，可克服基因在溶酶体中的滞留和复合物纳米粒子核内化限制，能够高效的递送DNA和mRNA。

公开(公告)号：CN118027398A

公开(公告)日：2024-05-14

申请号：CN202410159383.0

申请日：2024-02-04

Applicant: 复旦大学附属儿科医院

Inventor： 王晨飞 ,  李明 ,  潘超兰 ,  赵一童 ,  薄涛 ,  王飞飞 ,  周德重

IPC: C08G73/02 ,  C12N15/87 ,  A61K47/34 ,  A61K9/14 ,  A61K48/00 ,  A61P17/00

Abstract: 本发明提供一种高度支化聚(β‑氨基酯)分离方法及得到的高度支化聚(β‑氨基酯)和应用，该方法包括：1)将高度支化聚(β‑氨基酯)溶解于DMSO或四氢呋喃中，得到高度支化聚(β‑氨基酯)溶液；2)将高度支化聚(β‑氨基酯)溶液滴加到混合溶剂中，搅拌、静置，取上清液并去除混合溶剂，得到一种窄分子量的高度支化聚(β‑氨基酯)组分；3)将步骤2)取上清液后所得的沉淀相重复进行步骤1)至步骤2)的分离过程至少一次，每重复一次，得到一种窄分子量的高度支化聚(β‑氨基酯)组分，最终得到多种不同分子量的窄分子量的高度支化聚(β‑氨基酯)组分；其中，所述混合溶剂为丙酮和乙醚的混合溶剂、DMF和乙醚的混合溶剂或者DMSO和乙醚的混合溶剂；并且，后一次采用的混合溶剂与前一次采用的混合溶剂相比，乙醚的体积分数减小。本发明可以成功分离出一系列不同分子量且分子量分布较窄的高度支化聚(β‑氨基酯)，提升其在功能性COL7A1DNA和TGM1DNA递送效率，为遗传性皮肤病治疗提供重要参考。