公开(公告)号：CN115975187A

公开(公告)日：2023-04-18

申请号：CN202310055773.9

申请日：2023-01-15

Applicant: 复旦大学附属儿科医院

Inventor： 李明 ,  王晨飞 ,  潘超兰 ,  周德重 ,  王飞飞 ,  雍海洋 ,  曹巧玉 ,  何伟

IPC: C08G73/02 ,  C12N15/89 ,  A61K47/34 ,  A61K9/51

Abstract: 本发明公开了一类高度支化聚(β‑氨基酯)及其制备方法和在功能性DNA递送中的应用，属于生物医用材料技术领域。以小分子胺单体、丙烯酸酯单体与支化小分子有机胺为原料，采用一锅法制备功能性高度支化聚(β‑氨基酯)，合成简单高效，适合工业化规模生产。高度支化聚(β‑氨基酯)与COL7A1DNA所形成的复合物纳米粒子分布较为均匀、稳定性良好、可生物降解，具有良好的生物相容性，通过在C7蛋白相关皮肤细胞中和免疫缺陷鼠体内实验，证明高度支化聚(β‑氨基酯)在功能性DNA递送和基因治疗方面的应用潜力。在基因缺陷鼠中，蛋白印迹和免疫组化的结果均证实，高度支化聚(β‑氨基酯)能够高效地介导ADAM 17蛋白过表达，具有一定的纠正基因缺陷的潜力。

公开(公告)号：CN115975187B

公开(公告)日：2024-08-30

申请号：CN202310055773.9

申请日：2023-01-15

Applicant: 复旦大学附属儿科医院

Inventor： 李明 ,  王晨飞 ,  潘超兰 ,  周德重 ,  王飞飞 ,  雍海洋 ,  曹巧玉 ,  何伟

IPC: C08G73/02 ,  C12N15/89 ,  A61K47/34 ,  A61K9/51

Abstract: 本发明公开了一类高度支化聚(β‑氨基酯)及其制备方法和在功能性DNA递送中的应用，属于生物医用材料技术领域。以小分子胺单体、丙烯酸酯单体与支化小分子有机胺为原料，采用一锅法制备功能性高度支化聚(β‑氨基酯)，合成简单高效，适合工业化规模生产。高度支化聚(β‑氨基酯)与COL7A1DNA所形成的复合物纳米粒子分布较为均匀、稳定性良好、可生物降解，具有良好的生物相容性，通过在C7蛋白相关皮肤细胞中和免疫缺陷鼠体内实验，证明高度支化聚(β‑氨基酯)在功能性DNA递送和基因治疗方面的应用潜力。在基因缺陷鼠中，蛋白印迹和免疫组化的结果均证实，高度支化聚(β‑氨基酯)能够高效地介导ADAM 17蛋白过表达，具有一定的纠正基因缺陷的潜力。