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公开(公告)号：CN118286212A
公开(公告)日：2024-07-05
申请号：CN202410445608.9
申请日：2024-04-15
Applicant: 南京大学
IPC: A61K31/4196 , A61P21/00 , C07D249/12 , C07D249/14 , C07D409/04
Abstract: 本发明属于医药生物技术领域，公开了1，2，4‑三氮唑‑3‑硫醇衍生物在制备治疗强直性肌营养不良1型(myotonic dystrophy type 1,DM1)中的应用，其中1，2，4‑三氮唑‑3‑硫醇衍生物能够显著阻断CELF1(CUGBP Elav‑Like Family Member 1)与底物RNA的相互作用，可在DM1细胞模型中恢复肌纤维细胞的正常分化，及纠正RNA的异常剪接，从而改善DM1疾病，该类化合物作为小分子CELF1抑制剂，为DM1疾病提供了一种新的治疗策略。
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