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公开(公告)号：CN114480392B
公开(公告)日：2024-05-31
申请号：CN202210100299.2
申请日：2022-01-27
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10
Abstract: 本发明公开了一种用于真核基因表达的启动子及其载体和应用。所述启动子具有如(I)、(II)或(III)所述的核苷酸序列中的任意一个：(I)编码RPS27启动子的核苷酸序列；(II)如(I)所述的核苷酸序列经修饰、取代或突变至少一个核苷酸获得的核苷酸序列；(III)与(I)所述的核苷酸序列具有≥90％同源性的核苷酸序列。本发明中提供的表达启动子不含潜在起始翻译序列，从根本上消除了非目的翻译起始；同时，所述启动子能够驱动外源基因的表达，利用其构建的表达载体在不同细胞中均能实现目的基因的高效表达，因此，该启动子在临床基因治疗领域具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN115925817A
公开(公告)日：2023-04-07
申请号：CN202210824734.6
申请日：2020-05-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , C40B40/02 , C40B50/06 , A61K48/00 , A61P7/04 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P27/02 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了腺相关病毒突变体及其应用，所述腺相关病毒突变体的外壳蛋白包括SEQIDNO:1～5所示的氨基酸序列，或与SEQIDNO:1～5具有98％以上同一性、且具有相同或相似生物学功能的氨基酸序列。本发明通过对野生型腺相关病毒的外壳蛋白编码基因进行拼接重组，构建腺相关病毒库，采用抗AAV外壳蛋白的中和抗体筛选得到腺相关病毒突变体，对人源肝脏细胞的感染能力强，并能够躲避中和抗体的中和作用，有针对性地解决了血友病治疗领域存在的技术障碍。
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公开(公告)号：CN115806596A
公开(公告)日：2023-03-17
申请号：CN202210825961.0
申请日：2020-05-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , C40B40/02 , C40B50/06 , A61K48/00 , A61P7/04 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P27/02 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了腺相关病毒突变体及其应用，所述腺相关病毒突变体的外壳蛋白包括SEQ ID NO:1～5所示的氨基酸序列，或与SEQ ID NO:1～5具有98％以上同一性、且具有相同或相似生物学功能的氨基酸序列。本发明通过对野生型腺相关病毒的外壳蛋白编码基因进行拼接重组，构建腺相关病毒库，采用抗AAV外壳蛋白的中和抗体筛选得到腺相关病毒突变体，对人源肝脏细胞的感染能力强，并能够躲避中和抗体的中和作用，有针对性地解决了血友病治疗领域存在的技术障碍。
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公开(公告)号：CN112852810B
公开(公告)日：2022-10-21
申请号：CN202110117752.6
申请日：2021-01-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10 , A61K48/00
Abstract: 本发明提供一种真核基因表达启动子及其表达载体和应用。所述真核基因表达启动子具有如(I)、(II)或(III)所述的核苷酸序列中的任意一个：(I)编码RPS家族表达启动子的核苷酸序列；(II)如(I)所述的核苷酸序列经修饰、取代或突变至少一个核苷酸获得的核苷酸序列；(III)与(I)所述的核苷酸序列具有≥90％同源性的核苷酸序列。本发明中提供的表达启动子不含潜在起始翻译序列，从根本上消除了非目的翻译起始；同时，所述启动子能够驱动外源基因的表达，利用其构建的表达载体在不同细胞中均能实现目的基因的高效表达，因此，该启动子在临床基因治疗领域具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN112852810A
公开(公告)日：2021-05-28
申请号：CN202110117752.6
申请日：2021-01-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10 , A61K48/00
Abstract: 本发明提供一种真核基因表达启动子及其表达载体和应用。所述真核基因表达启动子具有如(I)、(II)或(III)所述的核苷酸序列中的任意一个：(I)编码RPS家族表达启动子的核苷酸序列；(II)如(I)所述的核苷酸序列经修饰、取代或突变至少一个核苷酸获得的核苷酸序列；(III)与(I)所述的核苷酸序列具有≥90％同源性的核苷酸序列。本发明中提供的表达启动子不含潜在起始翻译序列，从根本上消除了非目的翻译起始；同时，所述启动子能够驱动外源基因的表达，利用其构建的表达载体在不同细胞中均能实现目的基因的高效表达，因此，该启动子在临床基因治疗领域具有广泛的应用前景。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN111574595A
公开(公告)日：2020-08-25
申请号：CN202010442092.4
申请日：2020-05-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , C40B40/02 , C40B50/06 , A61K48/00 , A61P7/04 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P27/02 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了腺相关病毒突变体及其应用，所述腺相关病毒突变体的外壳蛋白包括SEQ ID NO:1～5所示的氨基酸序列，或与SEQ ID NO:1～5具有98％以上同一性、且具有相同或相似生物学功能的氨基酸序列。本发明通过对野生型腺相关病毒的外壳蛋白编码基因进行拼接重组，构建腺相关病毒库，采用抗AAV外壳蛋白的中和抗体筛选得到腺相关病毒突变体，对人源肝脏细胞的感染能力强，并能够躲避中和抗体的中和作用，有针对性地解决了血友病治疗领域存在的技术障碍。
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公开(公告)号：CN111363756A
公开(公告)日：2020-07-03
申请号：CN202010254351.0
申请日：2020-04-02
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了一种珠蛋白基因双表达慢病毒载体及其应用，所述慢病毒载体包括P2A-T2A连接肽连接的经优化的多个珠蛋白基因，在蛋白质水平上实现了珠蛋白的高效表达，载体的长度得到实质性缩减，显著提高了慢病毒包装效率，降低了生产工艺的复杂程度和质控要求，从根本上解决了珠蛋白慢病毒载体的低效高能耗的缺陷，为高性价比大规模稳定生产基因治疗药物提供了创新方案。
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公开(公告)号：CN116063403A
公开(公告)日：2023-05-05
申请号：CN202210824628.8
申请日：2020-05-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , C40B40/02 , C40B50/06 , A61K48/00 , A61P7/04 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P27/02 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了腺相关病毒突变体及其应用，所述腺相关病毒突变体的外壳蛋白包括SEQ ID NO:1～5所示的氨基酸序列，或与SEQ ID NO:1～5具有98％以上同一性、且具有相同或相似生物学功能的氨基酸序列。本发明通过对野生型腺相关病毒的外壳蛋白编码基因进行拼接重组，构建腺相关病毒库，采用抗AAV外壳蛋白的中和抗体筛选得到腺相关病毒突变体，对人源肝脏细胞的感染能力强，并能够躲避中和抗体的中和作用，有针对性地解决了血友病治疗领域存在的技术障碍。
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公开(公告)号：CN115925818A
公开(公告)日：2023-04-07
申请号：CN202210824745.4
申请日：2020-05-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , C40B40/02 , C40B50/06 , A61K48/00 , A61P7/04 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P27/02 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了腺相关病毒突变体及其应用，所述腺相关病毒突变体的外壳蛋白包括SEQ ID NO:1～5所示的氨基酸序列，或与SEQ ID NO:1～5具有98％以上同一性、且具有相同或相似生物学功能的氨基酸序列。本发明通过对野生型腺相关病毒的外壳蛋白编码基因进行拼接重组，构建腺相关病毒库，采用抗AAV外壳蛋白的中和抗体筛选得到腺相关病毒突变体，对人源肝脏细胞的感染能力强，并能够躲避中和抗体的中和作用，有针对性地解决了血友病治疗领域存在的技术障碍。
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公开(公告)号：CN114480392A
公开(公告)日：2022-05-13
申请号：CN202210100299.2
申请日：2022-01-27
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10
Abstract: 本发明公开了一种用于真核基因表达的启动子及其载体和应用。所述启动子具有如(I)、(II)或(III)所述的核苷酸序列中的任意一个：(I)编码RPS27启动子的核苷酸序列；(II)如(I)所述的核苷酸序列经修饰、取代或突变至少一个核苷酸获得的核苷酸序列；(III)与(I)所述的核苷酸序列具有≥90％同源性的核苷酸序列。本发明中提供的表达启动子不含潜在起始翻译序列，从根本上消除了非目的翻译起始；同时，所述启动子能够驱动外源基因的表达，利用其构建的表达载体在不同细胞中均能实现目的基因的高效表达，因此，该启动子在临床基因治疗领域具有广泛的应用前景。
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