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公开(公告)号：CN113862301A
公开(公告)日：2021-12-31
申请号：CN202110982954.7
申请日：2021-08-25
Applicant: 上海交通大学医学院附属瑞金医院
IPC: C12N15/86 , C12N15/867 , C12N15/861 , C12N15/864 , C12N15/12 , A61K48/00 , A61K38/37 , A61P7/04
Abstract: 本发明涉及一种VWF前肽表达载体及其制备方法和应用，包括VWF信号肽和VWF结构域D1D2区的编码序列以及终止密码子。基于VWF前肽参与VWF多聚体组装的作用机制，本发明的VWF前肽表达载体可以仅仅通过引入正常的VWF前肽，恢复部分先天性VWF多聚体形成障碍，为通过“蛋白质结构编辑”在蛋白水平上纠正先天性缺陷的基因治疗策略铺平了道路。
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