公开(公告)号：CN115838719B

公开(公告)日：2023-10-31

申请号：CN202210266569.7

申请日：2022-03-17

Applicant: 上海交通大学医学院

Inventor： 张明亮 ,  杨玉东

IPC: C12N15/113 ,  C12N9/22 ,  C07D405/14

Abstract: 本发明提供了特异性促进腺嘌呤碱基编辑器活性的化合物、化学调控方法及其应用。具体地，本发明提供了一种以SB505124为代表的ALK5/SMAD2/3通路抑制剂的用途，它被用于制备一组合物或制剂，所述组合物或制剂用于促进腺嘌呤碱基编辑器(ABE)的基因编辑。本发明化合物可选择性地显著提高ABE的基因编辑效率并扩大ABE基因编辑的窗口，从而为高效、精准的基因编辑提供了一种简单而又高效的策略。

公开(公告)号：CN115838719A

公开(公告)日：2023-03-24

申请号：CN202210266569.7

申请日：2022-03-17

Applicant: 上海交通大学医学院

Inventor： 张明亮 ,  杨玉东

IPC: C12N15/113 ,  C12N9/22 ,  C07D405/14

Abstract: 本发明提供了特异性促进腺嘌呤碱基编辑器活性的化合物、化学调控方法及其应用。具体地，本发明提供了一种以SB505124为代表的ALK5/SMAD2/3通路抑制剂的用途，它被用于制备一组合物或制剂，所述组合物或制剂用于促进腺嘌呤碱基编辑器(ABE)的基因编辑。本发明化合物可选择性地显著提高ABE的基因编辑效率并扩大ABE基因编辑的窗口，从而为高效、精准的基因编辑提供了一种简单而又高效的策略。