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发明公开
一种提高碱基编辑活性、降低脱靶水平的融合蛋白审中-实审

公开(公告)号：CN119264275A

公开(公告)日：2025-01-07

申请号：CN202411568463.8

申请日：2024-11-05

Applicant: 苏州系统医学研究所

Inventor： 张晓辉 , 李依诺 , 林义朗

IPC: C07K19/00 , C12N9/78 , C12N9/22 , C12N15/62 , C12N15/113

Abstract: 本发明提供了一种提高碱基编辑活性、降低脱靶水平的融合蛋白，涉及生物技术领域。本发明首次将基于tDeg融合蛋白的降解体系引入碱基编辑系统中获得了一种提高碱基编辑效率同时降低脱靶水平的新的碱基编辑系统，具体为将降解决定子序列和RNA结合多肽与碱基编辑器的碱基编辑元件融合获得融合蛋白，同时将Pepper RNA引入sgRNA的loop区域，即得本申请碱基编辑系统。本发明所构建的高效率和低脱靶率的碱基编辑系统将进一步推动碱基编辑工具的广泛应用，尤其是在基因治疗和临床疾病治疗上。

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