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公开(公告)号：CN119220682B
公开(公告)日：2025-04-22
申请号：CN202411504204.9
申请日：2024-10-25
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: C12Q1/6886 , A61K45/00 , A61K31/7088 , A61P35/00 , A61P25/00 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于生物医药技术领域，具体涉及SAAL1作为神经母细胞瘤预后评估标志物和药物靶点的应用。本发明提供了SAAL1作为神经母细胞瘤药物靶点的系列应用，包括神经母细胞瘤的预后及治疗等方面。本发明证实了高表达SAAL1基因的NB肿瘤分期和危险度分级高，患儿生存期短，表明SAAL1基因可作为神经母细胞瘤预后分子。在人神经母细胞瘤细胞系中，敲减SAAL1可抑制细胞增殖，表明SAAL1可作为神经母细胞瘤的治疗靶点。本发明能够从分子水平实现NB危险度的分级，同时靶向SAAL1基因可实现对NB的治疗，辅助临床医生对NB进行预后判断和靶向治疗。
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公开(公告)号：CN119909190A
公开(公告)日：2025-05-02
申请号：CN202510145820.8
申请日：2025-02-10
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: A61K45/06 , A61K31/55 , A61K31/407 , A61K31/4704 , A61P35/00 , A61P25/00
Abstract: 本发明属于神经母细胞瘤治疗领域，具体涉及Aurora A抑制剂和LUBAC抑制剂联合使用在制备治疗神经母细胞瘤药物中的应用。本发明发现利用靶向LUBAC的小分子抑制剂与Aurora A的抑制剂联用，可以显著抑制MYCN扩增型NB细胞活力，且药物联用效果好于药物单独使用的效果，但对正常细胞和MYCN非扩增的NB细胞的活力抑制效果不显著，可作为MYCN扩增型NB的靶向药物。
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公开(公告)号：CN117568347B
公开(公告)日：2024-04-02
申请号：CN202410050374.8
申请日：2024-01-15
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: C12N15/113 , A61K31/7105 , A61P35/00
Abstract: 本发明属于基因诊断和治疗领域，具体涉及PPEF1作为神经母细胞瘤药物靶点的应用。本发明提供了一种磷酸酶PPEF1基因及其编码产物在MYCN扩增神经母细胞瘤中的应用，可以作为MYCN扩增神经母细胞瘤的治疗及药物筛选靶点，对MYCN扩增神经母细胞瘤治疗及药物筛选提供了新的思路。
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公开(公告)号：CN117298104B
公开(公告)日：2024-03-12
申请号：CN202311615721.9
申请日：2023-11-30
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: A61K31/4155 , A61P25/00 , A61P35/00
Abstract: 本发明提供了ELOVL6‑IN‑2在制备MYCN扩增型神经母细胞瘤药物中的应用，属于生物医药技术领域。本发明提供的小分子抑制剂ELOVL6‑IN‑2可抑制MYCN扩增型神经母细胞瘤的活力，对正常细胞和MYCN非扩增的NB细胞抑制效果不显著，说明其具有抑制特异性，对高危NB患儿治疗具有重要意义。本发明提供的ELOVL6‑IN‑2新应用解决了现有技术中MYCN扩增型高危神经母细胞瘤靶向药疗效欠佳、毒性较大等问题，为MYCN扩增型神经母细胞瘤的治疗提供了一种新的途径，具有高特异性和针对其他细胞类型副作用小的优点。
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公开(公告)号：CN117165690B
公开(公告)日：2024-02-13
申请号：CN202311411848.9
申请日：2023-10-30
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: C12Q1/6886 , A61K45/00 , A61K31/7088 , A61P35/00 , C12N15/113
Abstract: 本发明提供了CEP89作为神经母细胞瘤药物靶点的应用，属于生物医药技术领域。本发明提供的应用包括神经母细胞瘤的预后及治疗等方面，解决了现有技术中缺少神经母细胞瘤分子标志物的问题。本发明证实了高表达CEP89的神经母细胞瘤患儿生存期短，表明CEP89可作为神经母细胞瘤预后分子。此外，在人神经母细胞瘤细胞系SK‑N‑BE2中，敲减CEP89可抑制细胞增殖和迁移，表明CEP89可促进神经母细胞瘤增殖和迁移，说明CEP89可作为神经母细胞瘤的潜在治疗靶点。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN117298104A
公开(公告)日：2023-12-29
申请号：CN202311615721.9
申请日：2023-11-30
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: A61K31/4155 , A61P25/00 , A61P35/00
Abstract: 本发明提供了ELOVL6‑IN‑2在制备MYCN扩增型神经母细胞瘤药物中的应用，属于生物医药技术领域。本发明提供的小分子抑制剂ELOVL6‑IN‑2可抑制MYCN扩增型神经母细胞瘤的活力，对正常细胞和MYCN非扩增的NB细胞抑制效果不显著，说明其具有抑制特异性，对高危NB患儿治疗具有重要意义。本发明提供的ELOVL6‑IN‑2新应用解决了现有技术中MYCN扩增型高危神经母细胞瘤靶向药疗效欠佳、毒性较大等问题，为MYCN扩增型神经母细胞瘤的治疗提供了一种新的途径，具有高特异性和针对其他细胞类型副作用小的优点。
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公开(公告)号：CN115161401A
公开(公告)日：2022-10-11
申请号：CN202210886246.8
申请日：2022-07-26
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: C12Q1/6886 , C12N15/11 , G01N33/574 , G01N33/68 , G16B20/50 , G16B35/20 , G16B40/00
Abstract: 本发明属于生物医药领域，具体涉及可用于小儿外周神经源性肿瘤危险度分级的生物标志物及其应用。一种可用于小儿神经源性肿瘤危险度分级的产品，所述的产品包括检测生物标志物表达水平的试剂，所述的生物标志物包括PDHA1、PLXNA4、SRR和VPS53。本发明通过检测基因表达，将基因的表达量代入模型公式，计算每个样本的风险评分，进而对神经母细胞瘤进行危险度分层，可以实现肿瘤患儿的精准分层和精准治疗，同时对于肿瘤患儿的预后判断具有重要指导意义。
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公开(公告)号：CN117582506B
公开(公告)日：2024-04-02
申请号：CN202410063164.2
申请日：2024-01-17
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
Abstract: 本发明属于医药领域，具体涉及一种跨膜蛋白TMEFF1抑制剂在制备治疗神经母细胞瘤药物中的应用。本发明经研究发现，跨膜蛋白TMEFF1在MCF10A、hTERT RPE‑1等正常细胞中低表达，而在SK‑N‑SH、SK‑N‑AS、SK‑N‑BE(2)、IMR32等NB细胞系中显著高表达。进一步研究发现，敲低TMEFF1能明显抑制NB细胞增殖，但敲低TMEFF1不影响正常细胞系增殖。以上结果表明，跨膜蛋白TMEFF1促进NB增殖和肿瘤发生，具有可作为NB肿瘤新抗原和NB肿瘤免疫治疗新靶点的潜力。
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公开(公告)号：CN117165690A
公开(公告)日：2023-12-05
申请号：CN202311411848.9
申请日：2023-10-30
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: C12Q1/6886 , A61K45/00 , A61K31/7088 , A61P35/00 , C12N15/113
Abstract: 本发明提供了CEP89作为神经母细胞瘤药物靶点的应用，属于生物医药技术领域。本发明提供的应用包括神经母细胞瘤的预后及治疗等方面，解决了现有技术中缺少神经母细胞瘤分子标志物的问题。本发明证实了高表达CEP89的神经母细胞瘤患儿生存期短，表明CEP89可作为神经母细胞瘤预后分子。此外，在人神经母细胞瘤细胞系SK‑N‑BE2中，敲减CEP89可抑制细胞增殖和迁移，表明CEP89可促进神经母细胞瘤增殖和迁移，说明CEP89可作为神经母细胞瘤的潜在治疗靶点。
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公开(公告)号：CN119220682A
公开(公告)日：2024-12-31
申请号：CN202411504204.9
申请日：2024-10-25
Applicant: 首都医科大学附属北京儿童医院
IPC: C12Q1/6886 , A61K45/00 , A61K31/7088 , A61P35/00 , A61P25/00 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于生物医药技术领域，具体涉及SAAL1作为神经母细胞瘤预后评估标志物和药物靶点的应用。本发明提供了SAAL1作为神经母细胞瘤药物靶点的系列应用，包括神经母细胞瘤的预后及治疗等方面。本发明证实了高表达SAAL1基因的NB肿瘤分期和危险度分级高，患儿生存期短，表明SAAL1基因可作为神经母细胞瘤预后分子。在人神经母细胞瘤细胞系中，敲减SAAL1可抑制细胞增殖，表明SAAL1可作为神经母细胞瘤的治疗靶点。本发明能够从分子水平实现NB危险度的分级，同时靶向SAAL1基因可实现对NB的治疗，辅助临床医生对NB进行预后判断和靶向治疗。
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