公开(公告)号：CN118599786A

公开(公告)日：2024-09-06

申请号：CN202311126737.3

申请日：2023-09-04

Applicant: 郑州大学第一附属医院

Inventor： 董建增 ,  彭莹 ,  苗晋鑫 ,  孙莉萍 ,  赵晓燕 ,  王尧河

IPC: C12N7/01 ,  C07K14/74 ,  C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61P9/00 ,  C12R1/93

Abstract: 本发明提供一种用于防治扩张型心肌病的重组腺相关病毒及其应用，涉及生物医药技术领域。所述腺相关病毒为过表达α‑MHC蛋白的腺相关病毒，所述腺相关病毒含有所述α‑MHC蛋白的编码基因MYH6基因的sg‑RNA序列。本发明提供的重组腺相关病毒AAV‑MYH6能够显著增加MYH6基因(即α‑MHC蛋白)的表达量。本发明首先说明了MYH6基因半敲除(LOH)会引起仓鼠扩张型心肌病，MYH6LOH仓鼠经过本发明提供的重组腺相关病毒AAV‑MYH6处理后能够显著升高LVEF和FS，显著降低LVID和LV Vol等心脏彩超指标，能够明显降低心肌纤维化沉积和心肌细胞肥大的病理特征，能够显著降低心衰标志物ANP、BNP的表达量。本发明提供的重组腺相关病毒AAV‑MYH6通过增加MYH6基因的表达量以实现对扩张型心肌病的治疗作用，为扩张型心肌病的治疗提供了新的方向。