公开(公告)号：CN118267486A

公开(公告)日：2024-07-02

申请号：CN202410259547.7

申请日：2024-03-07

Applicant: 苏州大学附属第一医院

Inventor： 耿德春 ,  王庆 ,  王伟 ,  柏家祥 ,  彭潇乐 ,  葛高然 ,  徐耀增 ,  杨惠林

IPC: A61K47/62 ,  C07K14/46 ,  A61K47/54 ,  A61K31/7088 ,  A61P19/02 ,  A61P29/00

Abstract: 本发明公开了一种基于低分子量鱼精蛋白修饰的RNA胞内递送体系及其应用。基于低分子量鱼精蛋白修饰的RNA胞内递送体系为具有甘氨酸和DOPA氨基酸以及二苯并环辛炔（DBCO）封尾的工程化多肽CPP‑(DOPA)6‑DBCO，以及3’端为5聚腺苷酸（AAAAA）与6个亚甲基（CH2）序列以及叠氮（N3）封尾修饰的目标RNA，具体是利用点击化学反应枝接多种治疗性RNA片段实现RNA在体内靶器官和细胞的高效递送，具有良好的生物安全性，高度的RNA可选择性，为RNA递送治疗提供了一种简便高效的技术策略。所述RNA胞内递送体系在各类疾病的基因治疗中具有良好的应用前景。