公开(公告)号：CN119097709A

公开(公告)日：2024-12-10

申请号：CN202411239012.X

申请日：2024-09-05

Applicant: 苏州大学附属儿童医院

Inventor： 潘健 ,  王建伟 ,  卢俊 ,  程嘉 ,  张子木 ,  陶燕芳 ,  徐玲 ,  吴迪

IPC: A61K45/00 ,  A61K39/395 ,  A61K31/404 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P35/02 ,  C12Q1/6886

Abstract: 本发明公开了去泛素化酶USP20作为靶点在治疗T‑ALL中的应用，属于基因工程领域，本发明发现超级增强子super enhancers(SE)调控基因USP20在T‑ALL中的功能和机制，有望开发出更有效的靶向治疗策略，为T‑ALL患者带来更好的临床效果。具体而言，我们首先在T‑ALL中发现了受超级增强子调控的基因USP20，其在T‑ALL中特异性高表达并发挥重要作用。USP20通过去泛素化稳定HIF1A蛋白，促进T‑ALL细胞的增殖和存活。USP20特异性抑制剂GSK2643943A为T‑ALL的治疗提供新的思路，USP20有望成为T‑ALL治疗的一个潜在靶点。