公开(公告)号：CN117701566A

公开(公告)日：2024-03-15

申请号：CN202311664929.X

申请日：2018-07-20

Applicant: 艾伯塔大学校董事会

Inventor： 横田俊文 ,  越后谷裕介

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/64 ,  A61P21/00 ,  C07H21/00

Abstract: 本发明涉及用于治疗DMD的治疗性反义寡核苷酸及其缀合物和组合物，所述治疗性反义寡核苷酸结合至人类肌养蛋白(dystrophin)前体mRNA的外显子51以诱导外显子跳跃。

公开(公告)号：CN111108201B

公开(公告)日：2023-12-19

申请号：CN201880061455.0

申请日：2018-07-20

Applicant: 艾伯塔大学校董事会

Inventor： 横田俊文 ,  越后谷裕介

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/51 ,  A61K47/64 ,  A61K47/69 ,  A61P21/00 ,  C07H21/04

Abstract: 本发明涉及用于治疗DMD的治疗性反义寡核苷酸及其缀合物和组合物，所述治疗性反义寡核苷酸结合至人类肌养蛋白(dystrophin)前体mRNA的外显子51以诱导外显子跳跃。

公开(公告)号：CN111108201A

公开(公告)日：2020-05-05

申请号：CN201880061455.0

申请日：2018-07-20

Applicant: 艾伯塔大学校董事会

Inventor： 横田俊文 ,  越后谷裕介

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/51 ,  A61K47/64 ,  A61K47/69 ,  A61P21/00 ,  C07H21/04

Abstract: 本发明涉及用于治疗DMD的治疗性反义寡核苷酸及其缀合物和组合物，所述治疗性反义寡核苷酸结合至人类肌养蛋白(dystrophin)前体mRNA的外显子51以诱导外显子跳跃。