公开(公告)号：CN113710283A

公开(公告)日：2021-11-26

申请号：CN202080025889.2

申请日：2020-03-27

Applicant: 田边三菱制药株式会社

Inventor： 熊谷新司 ,  屋代贵志 ,  荒木友 ,  金川峻幸 ,  冈垣智恵子 ,  古川博之

IPC: A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088

Abstract: 本发明的目的在于提供用于使双同源框4(DUX4)基因异常表达的个体的DUX4正常化的化合物、方法和医药组合物，本发明提供一种由12～30个残基构成的修饰寡核苷酸，包含至少8个连续的核酸碱基序列，该核酸碱基序列与序列号1的DUX4的成熟mRNA的核酸碱基的从5’末端起第126～147位、232～248位、1306～1325位或1472～1495位的其等长部分互补，上述修饰寡核苷酸的核酸碱基序列与序列号1的DUX4的成熟mRNA的核酸碱基序列的其等长部分具有至少90％的互补性。

公开(公告)号：CN113710283B

公开(公告)日：2025-04-08

申请号：CN202080025889.2

申请日：2020-03-27

Applicant: 田边三菱制药株式会社

Inventor： 熊谷新司 ,  屋代贵志 ,  荒木友 ,  金川峻幸 ,  冈垣智恵子 ,  古川博之

IPC: A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088

Abstract: 本发明的目的在于提供用于使双同源框4(DUX4)基因异常表达的个体的DUX4正常化的化合物、方法和医药组合物，本发明提供一种由12～30个残基构成的修饰寡核苷酸，包含至少8个连续的核酸碱基序列，该核酸碱基序列与序列号1的DUX4的成熟mRNA的核酸碱基的从5’末端起第126～147位、232～248位、1306～1325位或1472～1495位的其等长部分互补，上述修饰寡核苷酸的核酸碱基序列与序列号1的DUX4的成熟mRNA的核酸碱基序列的其等长部分具有至少90％的互补性。