公开(公告)号：CN119654139A

公开(公告)日：2025-03-18

申请号：CN202380032024.2

申请日：2023-03-01

Applicant: 生物技术公司

Inventor： 海因里希·哈斯 ,  若热·莫雷诺赫雷罗 ,  法比安·林克 ,  本亚明·韦伯 ,  维克托·雷塔梅罗德拉罗萨 ,  罗萨·诺埃米·维拉诺瓦 ,  伊赫桑·梅赫拉瓦尔 ,  霍萨姆·黑费沙

IPC: A61K9/51 ,  A61K31/713 ,  A61K38/00 ,  A61K47/32 ,  A61K47/18 ,  A61K47/24 ,  A61K9/127

Abstract: 本公开内容涉及用于在施用之后，特别是在肠胃外施用例如静脉内、肌内、皮下、瘤内、动脉内、皮内、经皮肤、鼻内、经直肠或经口施用之后，将RNA递送至靶组织的RNA纳米粒(LNP)，以及包含这样的RNA LNP的组合物。在一些实施方案中，RNA LNP包含单链RNA，例如mRNA，其编码目的肽或目的蛋白，所述目的肽或目的蛋白例如药学活性的肽或蛋白质。RNA被靶组织的细胞吸收，并且RNA被翻译成编码的肽或蛋白质，其可表现出它的生理活性。此外，本公开内容涉及(a)聚#imgabs0#唑啉(POX)和/或聚#imgabs1#嗪(POZ)聚合物与(b)一个或更多个疏水链的某些缀合物、包含这样的缀合物的组合物、以及这样的缀合物和组合物的用途。

公开(公告)号：CN119654167A

公开(公告)日：2025-03-18

申请号：CN202380057225.8

申请日：2023-08-01

Applicant: 生物技术公司

Inventor： 董正欣 ,  乔纳森·麦基 ,  格里芬·吉尔德斯利夫 ,  丹尼尔·卡林 ,  迈克·甘拉夫 ,  霍萨姆·黑费沙 ,  伊赫桑·梅赫拉瓦尔 ,  奥拉夫·奥泽森 ,  阿祖拉·阿普里塞诺

IPC: A61K47/34 ,  A61K39/12 ,  A61K9/51 ,  A61P31/14 ,  C08G69/00 ,  C12N15/88

Abstract: 本公开内容总体上涉及：包含两亲性低聚乙二醇(OEG)缀合的化合物(作为PEG脂质的替代物)的核酸(例如DNA或RNA，特别是mRNA)组合物的领域；这样的组合物的用途，特别是用于将核酸递送至对象的细胞或用于治疗的用途；这样的两亲性OEG缀合的化合物；以及这样的两亲性OEG缀合的化合物的缀合物。

公开(公告)号：CN119156205A

公开(公告)日：2024-12-17

申请号：CN202280090077.5

申请日：2022-12-27

Applicant: 生物技术公司

Inventor： 萨拉·梅尼纳 ,  伊赫桑·梅赫拉瓦尔 ,  霍萨姆·黑费沙 ,  考希克·唐基 ,  海因里希·哈斯

IPC: A61K9/51 ,  A61K9/127 ,  A61K9/00 ,  A61K39/12 ,  A61K47/10 ,  A61K47/24 ,  A61K47/34 ,  A61K48/00 ,  A61P37/04 ,  A61K39/00 ,  A61P31/14

Abstract: 本公开内容涉及包含RNA和阳离子可电离脂质的组合物，所述组合物用于在施用之后，特别是在肠胃外施用之后将RNA递送至靶组织。本公开内容还涉及用于将RNA递送至对象的细胞或者用于在对象中治疗或预防疾病或病症的方法，其中所述方法包括向对象施用本公开内容的组合物。此外，本公开内容还涉及用于将药物活性肽或蛋白质递送至对象或者用于在对象中治疗或预防疾病或病症的方法，其中所述方法包括向对象施用本公开内容的RNA组合物，其中所述RNA编码药物活性肽或蛋白质。