公开(公告)号：CN119932032A

公开(公告)日：2025-05-06

申请号：CN202510422724.3

申请日：2025-04-07

Applicant: 浙江大学医学院附属第一医院(浙江省第一医院)

Inventor： 黄河 ,  霍大伟 ,  温睿 ,  张蒙 ,  陈谊金

IPC: C12N15/12 ,  C07K14/47 ,  C12N5/078 ,  C12N5/0789 ,  C12N5/10 ,  C12N15/113 ,  C12N9/22 ,  A61K35/12 ,  A61P7/06

Abstract: 本发明提供了一种TADA1基因在提高胎儿血红蛋白表达中的应用，涉及生物技术领域。本发明发现了一种新的治疗靶点TADA1，通过基因编辑技术对HUDEP2细胞及造血干细胞进行TADA1基因敲除后发现编辑后的细胞能够显著提升γ珠蛋白和胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，并促进红系分化，将下调TADA1基因或其表达产物水平的物质应用包括制备提高受试者胎儿血红蛋白表达的产品中，提供了药物新的靶点。