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发明公开
SH2B衔接蛋白1的制药用途审中-实审

公开(公告)号：CN114617953A

公开(公告)日：2022-06-14

申请号：CN202210114435.3

申请日：2022-01-30

Applicant: 江苏省人民医院(南京医科大学第一附属医院)

Inventor： 胡军 , 刘源 , 鲁明 , 易小兰

IPC: A61K38/17 , A61K45/00 , A61K48/00 , A61P25/16

Abstract: SH2B衔接蛋白1的制药用途，MPTP可导致SH2B1敲除小鼠中脑黑质致密部（SNpc）多巴胺能神经元丢失较野生型小鼠明显，行为学障碍也更加明显。相反，神经元特异性过表达SH2B1可以显著改善MPTP所致的小鼠中脑SNpc多巴胺能神经元丢失，改善MPTP所致的小鼠行为学障碍。腺病毒过表达SH2B1同样可以显著改善MPTP所致的小鼠中脑SNpc多巴胺能神经元丢失，改善MPTP所致的小鼠行为学障碍。这些研究结果表明SH2B1可用于制备保护多巴胺能神经元药物。本发明首次验证了SH2B1在保护多巴胺能神经元中的治疗作用，具有巨大的市场价值和社会效益。

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