公开(公告)号：CN117159747B

公开(公告)日：2024-12-20

申请号：CN202311106493.2

申请日：2023-08-30

Applicant: 暨南大学

Inventor： 杨甦 ,  覃义阳 ,  陈来强 ,  阮愕舒 ,  李晓江

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  A61K38/53 ,  A61P25/14

Abstract: 本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法，通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白，该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达，当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解，从而缓解mHTT的神经毒性。

公开(公告)号：CN117159747A

公开(公告)日：2023-12-05

申请号：CN202311106493.2

申请日：2023-08-30

Applicant: 暨南大学

Inventor： 杨甦 ,  覃义阳 ,  陈来强 ,  阮愕舒 ,  李晓江

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  A61K38/53 ,  A61P25/14

Abstract: 本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法，通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白，该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达，当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解，从而缓解mHTT的神经毒性。