公开(公告)号：CN103667346B

公开(公告)日：2016-01-20

申请号：CN201310693612.9

申请日：2013-12-17

Applicant: 扬州大学

Inventor： 许正新 ,  陈金中 ,  叶娟 ,  张阿敏 ,  谢林俊

IPC: C12N15/85 ,  C12N15/66

Abstract: 本发明涉及一种pRBE-HCR-hAAT-hFIXml质粒及其构建和应用，该质粒的序列如SEQ ID NO.17所示，其含有hAAT启动子、RBE元件和HCR调控元件。该质粒和rep表达质粒共高压注射哺乳动物体内可用于外源基因定点整合于人类19号染色体上的AAVS1特定位点以表达人类凝血因子IX。使用该表达质粒可以稳定表达人类凝血因子IX，且加大了整合系统在肝中的整合效率，从而实现更高的表达量和更长的表达时间。

公开(公告)号：CN103667346A

公开(公告)日：2014-03-26

申请号：CN201310693612.9

申请日：2013-12-17

Applicant: 扬州大学

Inventor： 许正新 ,  陈金中 ,  叶娟 ,  张阿敏 ,  谢林俊

IPC: C12N15/85 ,  C12N15/66

Abstract: 本发明涉及一种pRBE-HCR-hAAT-hFIXml质粒及其构建和应用，该质粒的序列如SEQ ID NO.17所示，其含有hAAT启动子、RBE元件和HCR调控元件。该质粒和rep表达质粒共高压注射哺乳动物体内可用于外源基因定点整合于人类19号染色体上的AAVS1特定位点以表达人类凝血因子IX。使用该表达质粒可以稳定表达人类凝血因子IX，且加大了整合系统在肝中的整合效率，从而实现更高的表达量和更长的表达时间。