公开(公告)号：CN105854017A

公开(公告)日：2016-08-17

申请号：CN201610115449.1

申请日：2016-03-01

Applicant: 扬州大学

Inventor： 郁多男 ,  李瑶瑶 ,  候亚颖 ,  邓妮 ,  张艳青

IPC: A61K45/00 ,  A61K49/00 ,  A61P7/06 ,  C12Q1/68

CPC classification number: A61K45/00 ,  A61K49/0008 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/178

Abstract: 本发明公开了一种治疗β?地中海贫血的试剂及其应用，所述的试剂通过降低miR?144/451基因的表达水平或miR?144/451量的来治疗β?地中海贫血。本发明构建miR?144/451基因敲除β?地贫鼠模型，将β?珠蛋白基因敲除的β?地中海贫血鼠和miR?144/451基因敲除鼠通过遗传学培植方法，基因型鉴定得到的miR?144/451基因敲除的β?地贫鼠模型，该类β?地中海贫血小鼠的贫血由重度改为轻度，全血细胞分析提示红细胞计数及血红蛋白水平明显增高，脾脏体积减小，小鼠红细胞形态大小均匀，说明小鼠贫血症状明显改善，miR?144/451基因敲除的β?地贫鼠为研究贫血改善的分子机制提供可靠的体内模型。利用降低β?地中海贫血血细胞中的miR?144/451的方法治疗β?地中海贫血具有潜在的巨大经济效益和社会效益。